Läkemedlet Voxzogo mot akondroplasi, en medfödd form av kraftig kortväxthet, kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.
“Företaget som står bakom produkten har inte visat att kostnaden vid användning av Voxzogo motsvarar nyttan”, skriver Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, i ett pressmeddelande.
Allvarlig ärftlig sjukdom
Läkemedlet Voxzogo (vosoritid) blev som Läkemedelsvärlden rapporterade godkänt i EU 2021. Det är avsett för behandling av akondroplasi hos patienter som är två år eller äldre och vars skelett fortfarande växer.
Akondroplasi är en ärftlig sjukdom som ger kraftig kortväxthet och påverkar tillväxten i nästan alla ben i kroppen. Den är förknippad med medicinska komplikationer och symtom som gångsvårigheter, känselbortfall, förlamningar, inkontinens och andningsproblem.
Den slutliga genomsnittliga vuxenlängden för personer med diagnosen är cirka 132 cm hos män och 124 cm hos kvinnor. Mellan 300 och 400 personer i Sverige har akondroplasi.
Voxzogo är det första läkemedlet som kan förbättra längdtillväxten vid detta tillstånd.
Voxzogo mot akondroplasi förbättrar tillväxt
Akondroplasi orsakas av en mutation i en gen som kallas fibroblasttillväxtfaktorreceptor 3 (FGFR3). Mutationen gör att genen blir överaktiv.
Voxzogo, som ges som injektioner, kan dämpa överaktiviteten vilket stimulerar normal bentillväxt.
I en dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad studie i Australien deltog 121 barn med akondroplasi. Vid utvärdering efter ett års behandling hade de barn som fått läkemedlet vuxit i genomsnitt 1,57 centimeter mer än kontrollgruppen som fått placebo.
Ser osäkerheter i data
TLV ifrågasätter inte resultatet av denna studie. Kliniska experter som myndigheten rådfrågat anser också att en sådan årlig ökning av tillväxten kan innebära en viktig medicinsk förbättring för patienterna.
Men myndigheten bedömer att det ännu finns stora osäkerheter i det vetenskapliga underlaget. Bland annat finns ännu inga data om hur behandlingen påverkar medicinska komplikationer, dagliga aktiviteter och livskvalitet.
Anser inte kostnaden som rimlig
Det som framför allt gör att TLV säger nej till subvention är att myndigheten inte anser att behandlingskostnaden står i rimlig proportion till nyttan av läkemedlet.
Den årliga behandlingskostnaden för en patient i Sverige skulle enligt underlaget hamnat på knappt två miljoner.
I sin analys har TLV jämfört Voxzogo med den symtomlindrande behandling som i dag är standard. Jämfört med sådan behandling blir extrakostnaden per kvalitetsjusterat levnadsår för Voxzogo cirka 5,7 miljoner kronor.
Det är mer än TLV vanligtvis accepterar, oavsett sjukdomens svårighetsgrad.
FOTNOT: Artikeln har uppdaterats med uppgiften om den tänkta årliga behandlingskostnaden i Sverige.
