De hälsoekonomiska aspekterna av Zynteglo, en genterapi för behandling av patienter med allvarlig form av blodsjukdomen beta-thalassemi har utvärderats i det nordiska samarbetsprojektet Finose. Projektet, som lanserades i mars 2018 och ska pågå åtminstone till och med i sommar, startades för att snabba på processer för ersättningsbeslut för nya läkemedel – inte minst för läkemedel med en hög prislapp.
Zynteglo rekommenderades godkännande på den europeiska marknaden i slutet av mars förra året och godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA strax därefter. Godkännandet gäller för behandling av patienter från tolv års ålder med allvarliga former av den sällsynta, ärftliga sjukdomen beta-thalassemi. Sjukdomen orsakas av mutationer i en gen som är viktig i bildningen av det hemoglobin som används i de röda blodkropparnas syretransport. Patienterna får onormalt få röda blodkroppar och kronisk blodbrist.
Genterapi reparerar felaktiga blodceller
Patienter med de lindrigaste formerna av beta-thalassemi kan klara sig utan behandling, medan personer med svårare former av sjukdomen ofta är beroende av återkommande blodtransfusioner livet ut. Ibland kan de även behandlas med hematopoetisk stamcellstransplantation.
Med genterapin Zynteglo ”repareras” patientens felaktiga hematopoetiska (blodbildande) stamceller in vitro och förs sedan tillbaka till patienten efter att denne genomgått en cytostatikabehandling. Därefter ska patienten själv producera tillräckligt med hemoglobin för att klara sig utan transfusioner, eller i vart fall med färre transfusioner.
I kliniska studier blev majoriteten av patienterna, 20 av 24, hjälpta och behövde inte längre blodtransfusioner efter behandling med Zynteglo. Hos övriga minskade behovet. I Finoses utvärdering framhålls dock att även om varaktigheten av behandlingen förväntas vara livslång råder stor osäkerhet kring detta då den långtidsdata som finns ännu är begränsad.
Behandling för miljoner
Behandlingen kommer också med en hög prislapp. En engångsbehandling kostar enligt företaget bakom genterapin 17 miljoner kronor. Detta ska jämföras med kostnaden för livslång behandling med blodtransfusioner och järnbindande läkemedel, som enligt Finose ligger på cirka 7,2 miljoner kronor plus ränta.
Företaget har i sin egen hälsoekonomiska analys skattat kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår (Qaly) med Zynteglo till 1 389 000 kronor, jämfört med livslånga blodtransfusioner och järnbindande läkemedel.
Finose håller dock inte med om företagets skattning. I sin utvärdering skriver man att det finns ”osäkerheter med företagets grundscenario avseende antaganden kring antalet blodtransfusioner per år, de nyttovikter som tillskrivs järnbindande läkemedel, andelen som använder subkutant respektive oralt järnbindande läkemedel, samt skillnader i överlevnadsvinst mellan behandlingsarmarna”.
Gör annan skattning
Finoses beräkning landar i stället på en kostnad om 1 761 000 respektive 2 137 000 kronor per vunnet Qaly beroende på om man räknar med eller utan överlevnadsvinster.
Från svenskt håll har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, medverkat i den nordiska utvärderingen. Resultatet kan nu användas som ett kunskapsunderlag i regionerna inför eventuell behandling med Zynteglo.
Zynteglo är det tredje läkemedlet som utvärderas inom ramen för Finose. Tidigare har man utvärderat läkemedlet Tecentriq (atezolizumab) i kombination med substanserna bevacizumab, paklitaxel och karboplatin vid spridd icke-småcellig lungcancer av icke-skivepiteltyp. Även Xtandi (enzalutamid) vid behandling av högrisk icke-metastaserad kastrationsresistent prostatacancer hos vuxna män utvärderats gemensamt inom Finose.
