Cancerformen ponsgliom är en ytterst aggressiv hjärntumör som drabbar ungefär åtta svenska barn om året. I dag saknas bot. Strålning kan få tumören att krympa tillfälligtvis, men den kommer alltid tillbaka och de barn som drabbas överlever sällan längre än två år efter diagnos.
Men via en ny klinisk prövningsenhet på Astrid Lindgrens barnsjukhus, Hope, har svenska barn med ponsgliom numera möjlighet att ingå i en fransk klinisk studie med läkemedel mot sjukdomen. Den första svenska patienten påbörjade sin behandling i februari i år.
– Hope-kliniken är otroligt viktig och utan den hade det varit hemskt mycket svårare att göra den här studien. Nu finns kunskap och rutiner för hur man ska göra saker på bästa sätt, säger Klas Blomgren, professor i pediatrik vid Karolinska institutet och barnonkolog på Karolinska universitetssjukhuset, som leder den svenska delen av studien.
Tack vare Hope-kliniken har Sverige kunnat ansluta sig till den europeiska sammanslutningen ITCC (Innovative therapies for children with cancer), vilket gav tillträde till den franska studien. Och att fler barn kan inkluderas i kliniska studier är helt avgörande menar Klas Blomgren.
– Visserligen kan enskilda patienter i dag behandlas med läkemedel utanför indikation, men det är ofta upp till läkemedelsbolagens goda vilja att tillhandahålla ett läkemedel som inte utprovats för barn. Det är också omöjligt att dra några generella slutsatser om läkemedlets effekt när det inte testats på ett systematiskt sätt.
Totalt ska 250 patienter rekryteras till den franska studien där forskarna ska testa tre olika befintliga cancerläkemedel: everolimus (Afinitor), erlitonib (Tarceva) och dasatinib (Sprycel). Samtliga är småmolekyler som påverkar signaleringsvägar viktiga för cancercellernas överlevnad och utbredning.
– Det är mediciner som funnits i vuxenonkologin men som inte testats för ponsgliom. Teoretiskt borde de dock kunna fungera om tumören har rätt profil, säger Klas Blomgren.
För att ta reda på det tas en biopsi av tumören som sedan analyseras med bland annat genomsekvensering. På grund av tumörens besvärliga placering på hjärnstammen har man tidigare inte velat göra den typen av ingrepp, men med ny teknik och möjliga behandlingsalternativ bedöms risken motiverad. Svenska neurokirurger har därför fått särskild utbildning i hur dessa biopsier ska tas.
Efter att tumören analyserats lottas patienterna till att få ett av de tre läkemedlen. Alla får verksam substans och effekten utvärderas kontinuerligt. Om behandlingen verkar overksam så att tumören inte slutar växa tas patienten ur studien enligt ett schema, och är fri att pröva andra behandlingar.
– Men det är också ett resultat som är lika värdefullt som att veta vad som fungerar, säger Klas Blomgren. Dessutom ger analyserna av tumörerna möjlighet till ny kunskap som kan leda till nya angreppspunkter och ge en fingervisning om vilka nya behandlingar som kan vara effektiva.
Att fler barn får möjlighet att ingå i läkemedelsstudier är enligt Klas Blomgren enda sättet att få fram nya behandlingar.
– Annars kommer barnen att hamna på efterkälken rejält och jag ser inte att det skulle vara svårare att rekrytera barn till kliniska studier än vuxna.
I dag är cirka 60 patienter rekryterade till ponsgliomstudien och resultat kan väntas i slutet av år 2020. Klas Blomgren hoppas att de barn i Sverige som i framtiden drabbas av sjukdomen också ska kunna anslutas till studien.
– Ponsgliom är en av de tråkigaste diagnoserna vi jobbar med eftersom det inte finns någon bot och det finns ett skriande behov av något slags framsteg. Med den här kliniska prövningen hoppas vi kunna öka möjligheterna att överleva sjukdomen, säger Klas Blomgren.
