Tidigare i år godkände EU-kommissionen, som Läkemedelsvärlden rapporterat, Hemlibra (emicizumab) som är den första monoklonala antikroppen för behandling av blödarsjukan hemofili A. Nu har TLV beslutat att Hemlibra ska ingå i högkostnadsskyddet för en viss grupp av patienter med hemofili A.
Hemofili A är en ärftlig sjukdom där personen får brist på koagulationsfaktorn VIII, vilket ökar blödningsrisken. Sjukdomen är vanligast hos män. Standardbehandlingen är läkemedel som innehåller faktor VIII och rättar till bristen vilket förhindrar blödningar.
Cirka 30 procent av patienterna utvecklar dock antikroppar, så kallade inhibitorer, mot det tillförda faktor VIII-proteinet. Det minskar effekten av läkemedlet avsevärt med svårkontrollerade blödningar som följd.
Detta kan ofta åtgärdas med bland annat en ökad dos av faktor VIII-läkemedel och patienten kan så småningom återgå till normaldos. Men för patienter där detta inte fungerar ska Hemlibra nu, enligt TLV:s beslut, ingå i högkostnadsskyddet.
Hemlibra är en förebyggande behandling som kan förhindra blödningar hos patienter som utvecklat inhibitorer mot faktor VIII. Läkemedlet är en monoklonal antikropp som efterliknar faktorns koaguleringsfunktion. Behandlingen ges genom subkutana injektioner en gång i veckan.
TLV begränsar av hälsoekonomiska skäl subventionen av Hemlibra till patienter där utvecklingen av inhibitorer mot faktor VIII inte kunnat hävas trots upprepade försök med annan behandling.
TLV har även sagt ja till subvention av ett läkemedel mot en annan form av blödarsjuka, den mer sällsynta hemofili B, som orsakas av brist på koagulationsfaktor IX. Det aktuella läkemedlet är faktor IX-koncentratet Alprolix (eftrenonakog alfa).
Alprolix framställs med DNA-teknik och injiceras venöst. Det finns redan andra faktor IX-läkemedel, men Alprolix har längre halveringstid än övriga jämförbara produkter, vilket leder till att patienten kan klara sig med färre injektioner.
TLV bedömer att majoriteten av patienterna kommer att få Alprolix en gång i veckan, jämfört med två för övriga faktor IX-koncentrat, och att kostnaden för Alprolix därför är rimlig i förhållande till nyttan av behandlingen.
Dock anser myndigheten att det råder osäkerhet kring hur Alprolix kommer att doseras i klinisk vardag, vilket har betydelse för bedömningen av kostnad och nytta. Därför åtföljs beslutet av ett särskilt uppföljningsvillkor. Tillverkaren ska senast 31 december 2020 redovisa hur Alprolix doseras i klinisk vardag i Sverige.
