Så kallad neonatal diabetes, diagnosticerad under barnets sex första levnadsmånader, är mycket ovanligt. Tillståndet med höga blodsockernivåer med risk för ketoacidos är dock livshotande och i dag saknas godkända läkemedel.
Ett nytt läkemedel för patientgruppen kan dock vara på väg. Läkemedlet Amglidia, glibenklamid, fick nyligen rekommenderat godkännande av EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP.
Glibenklamid är en redan godkänd substans för behandling av typ 2-diabetes. Det är en ny oral formulering, speciellt framtagen för behandling av spädbarn, som nu fått tummen upp av CHMP.
Hos många nyfödda med neonatal diabetes fungerar själva insulinproduktionen men inte frisättandet av insulinet till blodet på grund av mutationer i de kaliumkanaler som reglerar frisättningen. Glibenklamid verkar genom att binda till dessa kaliumkanaler på de insulinproducerande cellerna i bukspottskörteln. Bindningen återställer cellernas förmåga att frisätta insulinet till blodet.
I dagsläget behandlas neonatal diabetes med insulininjektioner eller off label med tabletter med glibenklamid som delas och krossas. Detta administrationssätt innebär risk för över- eller underdosering varför behovet av en ny läkemedelformulering till spädbarn har setts som ytterst angelägen och glibenklamid fick så kallad särläkemedelsstatus i januari 2016.
Eftersom sjukdomen är mycket sällsynt ingick bara tio patienter i den studie som ligger till grund för CHMP:s rekommendation. Resultaten visade att blodsockerkontrollen behölls stabil vid byte från tidigare behandling till den nya formuleringen av glibenklamid. Patienter som får den nya formuleringen kan även komma att behöva mindre behandling med insulin eller slippa den helt.
Vid sitt februarimöte rekommenderade CHMP även godkännande för ett nytt läkemedel, Mylotarg (gemtuzumab, ozogamicin), för behandling av akut myeloid leukemi hos patienter 15 år och äldre. Även Mylotarg är klassat som ett särläkemedel.
Likaså fick substansen anakinara, med handelsnamnet Kineret, rekommenderat utökat godkännande. Kineret är en interleukin 1-receptorantagonist utvecklat av det svenska särläkemedelsbolaget Swedish Orphan Biovitrum och godkänt för behandling av reumatisk artrit, samt ett flertal ovanliga inflammatoriska sjukdomar. CHMP:s rekommendation gäller godkännande även för Stills sjukdom – en systemisk autoinflammatorisk sjukdom som drabbar både barn och vuxna.
Innan de rekommenderade läkemedlen finns på marknaden och tillgängliga för patienter ska EU-kommissionen fatta ett slutgiltigt beslut om godkännande.
