Vid sitt juni-möte rekommenderade CHMP, den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, tre läkemedel godkännande. Det var Giapreza (angiotensin II) för behandling av refraktär hypotension, det vill säga organsvikt, hos vuxna med septisk eller annan distributiv chock.
CHMP gav också tummen upp för två ansökningar baserade på informativt samtycke. Det innebär att man i godkännandeansökan använder data från tidigare godkännande av ett läkemedel.
De läkemedel som nu rekommenderades godkännande enligt detta förfarande var Lacosamid UCB (lacosamid) för behandling av kramper och Azacitidin Celgene (azacitedin) för behandling av ett flertal myeloida leukemier.
Stort medicinskt behov
Vid samma möte rekommenderades också GLP1-analogen Victoza (liraglutid) ett utökat godkännande. Det är i dag godkänt för behandling av vuxna med diabetes typ 2 i kombination med kost och fysisk aktivitet. CHMP rekommenderar att godkännandet utökas till att omfatta patienter ner till tio års ålder.
I samband med rekommendationen skriver CHMP att diabetes typ 2 ökar kraftigt bland barn och unga och att det på vissa ställen i världen är den dominerande diabetes-sjukdomen hos barn.
Man skriver också att även om det finns läkemedel som metformin och insulin för åldersgruppen är det ungefär hälften som inte svarar på metforminbehandling och att behandling med insulin har många biverkningar i form av bland annat viktuppgång. Det medicinska behovet bedöms därför som stort. Liksom hos vuxna ska behandling med liraglutid kombineras med förändringar i kost- och motionsvanor.
Rekommendationen om utökat godkännandet bygger på en 26 veckor lång placebokontrollerad studie med 134 barn i åldrarna 10 till 17 år. De patienter som fick aktiv substans, med eller utan kombination av insulin, hade signifikant bättre blodsockerkontroll mätt som så kallat långtidsblodsocker (HbA1c) än de som fick placebo. De vanligaste biverkningarna var illamående, kräkning, diarré, huvudvärk och magont.
Svårbedömd effekt
Ett läkemedel som däremot inte rekommenderades någon utökad indikation är Translarna (ataluren) som är godkänt för behandling av barn och vuxna äldre än två år med den svåra muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi. Det nuvarande godkännandet gäller patienter med en specifik mutation och som fortfarande kan gå. Ansökan om ett utökat godkännande gällde patienter som förlorat gångförmågan.
Personer med Duchennes muskeldystrofi saknar på grund av en genetisk mutation förmåga att producera korrekt dystrofin – ett protein som finns i musklerna och som skyddar musklerna från att skadas. Translarna hjälper kroppen att producera korrekt dystrofin.
Men om musklerna redan är så skadade att gångförmågan förlorats är CHMP:s bedömning, efter att ha granskat de handlingar som företaget bakom Translarna skickat in, att det inte finns tillräckligt med stöd för att läkemedlet skulle ha någon effekt hos dessa patienter. Ansökan om utökad indikation avslogs alltså.
Under det halvår som gått har CHMP rekommenderat 35 läkemedel godkännande. Det ligger i linje med förra årets 39 och 2016 då man gav 37 positiva rekommendationer. År 2017 var något av ett rekordår med 50 rekommenderade godkännanden efter årets sex första månader.
