Från och med 1 december ska Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) mot cystisk fibros ingå i läkemedelsförmånerna. Det beslutade Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, under fredagen. TLV har två gånger sagt nej till detta på grund av för höga kostnader.
TLV beslutar även att läkemedlen Kalydeco (ivakaftor) och Symkevi (ivakaftor /tezakaftor) ska subventioneras.
– Det är glädjande att patienter med cystisk fibros, som har ett stort behov av nya behandlingar, nu får läkemedlen subventionerade, säger Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV, i ett pressmeddelande.
Inför beslutet har TLV haft trepartsöverläggningar med det ansvariga läkemedelsföretaget Vertex och regionerna. Dessa har resulterat i sidoöverenskommelse som innebär att kostnaderna för behandling med Kaftrio, Kalydeco och Symkevi sänks. Överenskommelsen innebär också att läkemedlet Orkambi (lumakaftor/ivakaftor), som marknadsförs av samma företag, kommer vara fortsatt subventionerat.
– Att läkemedel har rimliga priser är viktigt för att så många som möjligt ska få ta del av de behandlingar de behöver, säger Jonathan Lind Martinsson.
Kaftrio och Kalydeco till flest patienter
TLV bedömer att behandling med Kaftrio och Kalydeco har en mycket god effekt. Behandling med Kalydeco samt Symkevi i kombination med Kalydeco har måttlig till god effekt. I både företagets och TLV:s analyser antas behandling med Kaftrio, Kalydeco och Symkevi kan leda till stora hälsovinster.
Cystisk fibros orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR. Vilket läkemedel en patient med cystisk fibros ska behandlas med avgörs av vilken typ av mutation patienten har. Majoriteten av alla patienter med cystisk fibros i Sverige är aktuella för behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco, skriver TLV.
Behandling med Kaftrio och Kalydeco kostar cirka 2,4 miljoner kronor per patient och år. Sidoöverenskommelsen innebär dock att företaget kommer att stå för en viss del av kostnaderna.
Efter sidoöverenskommelsen bedömer TLV att kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingarna är i nivå med det som myndigheten vanligtvis accepterar vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad.
Många turer om tillgången till läkemedel
Det har varit många turer kring svenska patienters tillgång till Kaftrio. TLV har vid två tillfällen tidigare sagt nej till att införa läkemedlet i förmånerna, senast i februari i år. Anledningen var då att förhandlingarna med tillverkaren Vertex inte hade resulterat i tillräcklig prisreduktion.
Behandlingskostnaden ansågs därför vara för hög i förhållande till nyttan. TLV bedömde även då att behandlingen med Kaftrio och Kalydeco hade en bra effekt över tid och att den antas leda till stora hälsovinster. Men på grund av priset bedömde myndigheten att kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår var avsevärt mycket högre än vad myndigheten kan acceptera.
Beslutet väckte mycket debatt. Både patientföreträdare och personal inom vården för cystisk fibros har protesterat och vittnat om familjer som har flyttat utomlands för att deras barn ska få tillgång till behandlingen.
I juni lämnade Vertex in en ny ansökan om att få in läkemedlet i förmånerna.
700 personer med cystisk fibros i Sverige
Vid cystisk fibros produceras tjockt segt slem som ansamlas i slemproducerande organ i kroppen. Den ärftliga sjukdomen har allvarliga effekter på bland annat lungfunktion och matsmältning, och är livslång och fortskridande. Cystisk fibros innebär en försämrad livskvalitet och en kraftigt förkortad livslängd för en majoritet av patienterna. I Sverige har omkring 700 personer sjukdomen.
