Det blir nej till Translarna (ataluren) mot Duchennes myskeldystrofi i sista utvärderingsomgången. Det meddelar det Europeiska läkemedelsverket EMA under fredagen. Det gör myndigheten i samband med att den listar viktiga nyheter från förra veckans månatliga möten för dess kommitté för humanläkemedel, CHMP.
Myndighetens expertkommitté CHMP, Committee for medicinal products for human use, bekräftar nu sin tidigare rekommendation om att inte förnya det villkorade försäljningstillståndet för Translarna.
Orsaken är att experterna drar slutsatsen att läkemedlets effektivitet inte har bekräftats.
Drabbar oftast pojkar och män
Translarna används för att behandla patienter med Duchennes muskeldystrofi i åldern två år och äldre som kan gå och vars sjukdom orsakas av en typ av genetisk defekt som kallas en “nonsensmutation” i dystrofingenen.
Duchennes muskeldystrofi orsakas av brist på eller nedsatt funktion av proteinet dystrofin. Bristen leder till att muskelfibrerna lättare bryts ned och ersätts av bindväv och fett.
Sjukdomen medför en fortskridande muskelsvaghet och förekommer i stort sett bara hos pojkar och män. Alla behöver så småningom rullstol. Många får felställningar i lederna, oftast påverkas även hjärtat. Även andningsmusklerna försvagas, vilket i sin tur kan medföra försämrad lungfunktion.
Orsaken till att det nästan bara är pojkar som drabbas beror på att mutationen som framkallar sjukdomen sitter på X-kromosomen. Flickor som har två X-kromosomer skyddas av den friska genen. I Sverige får omkring tio pojkar diagnosen varje år, enligt Socialstyrelsen.
Många turer kring Translarna
Det har varit många turer och stor osäkerhet kring Translarna, som fick ett villkorat godkännande i EU redan 2014.
Ett sådant godkännande kan ges till läkemedel, som Translarna, är tänkta att tillgodose ett otillfredsställt medicinskt behov av att behandla en allvarlig sjukdom. Men då behöver läkemedelsbolaget komplettera med ytterligare studier under tiden.
I Sverige tog Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslut om tidsbegränsad subvention 2019. I juni 2022 beslutade man att inte förnya subventionen för att nya data visade att den inte hade lika stor effekt som man först visat, vilket Läkemedelsvärlden rapporterade om.
Translarna bollas tillbaka av EU-kommissionen
På EU-nivå har företaget som marknadsför läkemedlet begärt omprövningar av negativa besked och EMA:s expertkommitté CHMP har i sin tur velat ha mer bevis på positiv effekt.
De senaste turerna är att CHMP gav ett negativt yttrande om Translarna i september 2023. Då begärde läkemedelsbolaget en omprövning. I januari 2024 sa CHMP nej igen.
Men i maj 2024 skickade EU-kommissionen tillbaka frågan till CHMP, något som inte hör till vanligheterna. Expertkommittén skulle överväga tillgängliga uppgifter igen och ytterligare data från den kliniska verkligheten.
EMA beslutade dessutom, efter en överklagandedom i EU-domstolen, att sammankalla en ny vetenskaplig rådgivande grupp för neurologi, så kallad Sag, för Translarna.
CHMP kom återigen med ett negativt besked i juni i år – som överklagades av läkemedelsbolaget strax efteråt.
Ingen bekräftad effekt av Translarna
Slutsatsen är, även denna gång, sammantaget negativ. Nya studiedata från läkemedelsbolaget och data från patientregister samt att man tagit hänsyn till den nya expertgruppens åsikter har inte bevisat effekten, enligt expertgruppen.
Enligt CHMP har Translarnas verkningsmekanism heller inte bekräftats i ytterligare studier, som endast visade en mycket liten effekt av Translarna på produktionen av dystrofinproteinet.
”Denna sista utvärderingsomgång drar slutsatsen att effektiviteten hos Translarna inte har bekräftats.” skriver EMA.
Myndigheten skickar nu CHMP:s yttrande till EU-kommissionen som tar det slutgiltiga rättsligt bindande beslutet.
