Tora Sandgren Wallin är en 12-årig Göteborgstjej som verkar öppen och glad. Hon berättar om hur det är att vara forskningspatient på Hope, den kliniska prövningsenhet för barncancer som Läkemedelsvärlden i dag skriver om i en annan artikel.
Tora och några andra barn i Sverige är via Hope med i en internationell studie av det nya precisionsläkemedlet Vitrakvi (larotrektinib). Det är riktat mot en specifik genetisk förändring, NTRK-fusion, som finns hos vissa cancertumörer.
Tora och de andra barnen inom studien har svarat väl på läkemedlet och lever normala liv med hjälp av behandlingen.
– Jag mår jättebra, säger Tora och förklarar att det enda hon märker av tumören och behandlingen är att hon måste ta sin medicin varje dag.
Hon går i årskurs sex och tycker om skolan där ett nytt favoritämne är hemkunskap. Mamma Helena berättar i det sammanhanget att Tora är en finsmakare och till helgen har de planerat att laga rårakor med löjrom. Tora säger att hon tycker om att laga mat.
– Jag kan inte så många rätter utantill ännu. Men om jag har ett recept går det bra.
Något annat som hon tycker om är att dansa.
– Jag har gått på dans i sex-sju år. Det är lite blandat med olika sorters dans, som jazz och hip-hop.
Haft tumören sedan hon var liten
Som så många möten i dessa tider sker intervjun med Tora och hennes mamma Helena Sandgren digitalt. Vi talas vid genom våra skärmar en eftermiddag när Tora just kommit hem från skolan. Tora och Helena sitter i vardagsrummet och hunden Poppe, en liten bichon havanais, håller sig i närheten. I familjen ingår även pappa Christofer och lillebror Hektor som är på annat håll under intervjun.
Tora har haft hjärntumören sedan hon var baby. Läkarna hittade den när hon var ett år. Tumören är ett så kallat opticusgliom som växer på synnerven alldeles intill synnervskorset och hypotalamus på undersidan av hjärnan.
I början var det tal om att operera bort tumören. Men den satt för illa till och verkade heller inte växa så aggressivt. Därför valde läkarna i stället medan Tora var liten att behandla med olika cytostatika och följa tumören för att så småningom eventuellt behandla med strålning.
Under flera år varvades tuffa behandlingsperioder på Drottning Silvias barnsjukhus med perioder när Tora mådde bra och kunde gå i förskolan.
Sedan kom en stabilare period som varade i nästan fem år. Tumören hade slutat att växa. Tora såg dåligt på ett öga men mådde i övrigt bra. Hon gick i skolan och behövde bara gå på undersökning en gång om året så att läkarna kunde kontrollera att tumören fortsatte att hålla sig lugn.
Hittade en mutation
Men när hon gick i trean började hjärntumören växa igen. Tora måste åter börja med cytostatika. Hon mådde väldigt illa av behandlingarna och blev trött. Dagarna efter en behandling orkade hon inte gå i skolan.
– De prövade en massa olika cellgifter. Det var jobbigt, säger Tora.
Tumören fortsatte ändå att växa. Hon fick en ny läkare som ville ta ett vävnadsprov från den för att se om det fanns någon genmutation som kunde gå att behandla med nya precisionsläkemedel.
För att ta provet krävdes en operation som var stor och svår, men gick bra. När tumörbiopsin skickades på helgenomsekvensering upptäcktes NTRK-fusionen. Det här var 2018 och det blev ett extra turbulent år för Tora och hennes familj. Bara några månader efter den första operationen började hon nämligen bli mycket trött, må illa och få svår huvudvärk. Tumören hade täppt till hålrum i hjärnan så att hjärnvätskan inte kunde cirkulera och en så kallad shunt måste opereras in för att avhjälpa detta.
God nyhet
Tora var väldigt orolig inför operationen och när det var dags så tog den lång tid. Men medan hon fortfarande låg på uppvaket sökte hennes läkare upp de väntande föräldrarna och berättade att det fanns en läkemedelsstudie som var öppen för barn med just NTRK-fusionscancer.
– Bara ett fåtal av dessa hjärntumörer har den mutationen. Så det var verkligen tur att Toras var en av dem, säger Helena Sandgren.
– Vi var otroligt glada över det positiva beskedet om studien och sedan gick allt väldigt snabbt.
Redan efter någon vecka åkte Tora till Hope-enheten i Stockholm för de prover och undersökningar som krävdes för att få ingå i studien. Och i mars 2019 började hon ta medicinen, två tabletter om dagen. Hon har inte känt av några biverkningar och tumören har helt slutat att växa.
Kontakten med personalen ger trygghet
En gång i månaden åker Tora tillsammans med någon av sina föräldrar tåg till Stockholm för kontroll på Hope. De gör ofta besöken till minisemestrar med lite hotellmys, museibesök och annat kul. När pandemin under en tid gjorde att kontrollerna fick ske i hemma Göteborg i stället så saknade de Stockholmsresorna.
Även att få träffa personalen på Hope är något som de brukar se fram emot.
– Man känner att besöken får ta tid och det är tryggt att kunna få svar på alla frågor, säger Helena.
– Ja, man har lärt känna varandra nu. Ibland kan vi flyta i väg och prata om något helt annat, tillägger Tora.
Eftersom larotrektinib är ett så nytt läkemedel, finns det begränsad erfarenhet av effekter och eventuella biverkningar på lång sikt. Läkarna har sagt att Tora troligen kommer att få pröva att göra ett uppehåll med medicinen när det gått mer än två år, för att se hur tumören då reagerar.
– Det känns så klart lite ovisst med hur behandlingen kan fortsätta i framtiden, säger Helena.
– Men för nu fungerar allt bra och jag hoppas att fler barn och föräldrar ska få ta del av de möjligheter som vi har fått.