Anna Alassaad, projektledare för en aktuell TLV-rapport, medverkade i dag vid ett digitalt frukostmöte hos Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden. På agendan var precisionsmedicin och ATMP. Hon presenterade Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets, TLV:s, rapport som bär den talande titeln ”Hur ska vi utvärdera och hur ska vi betala?”.
Rapporten är ett svar på ett uppdrag från regeringen som gällde både precisionsmedicin och ATMP.
ATMP står för advanced therapeutical medical products och innefattar cell- och genterapier samt modifierade vävnadstekniska produkter. När det gäller precisionsmedicin finns ingen lika vedertagen definition. Men TLV:s definition är diagnostik, behandling och prevention som baseras på patientens molekylära profil.
Många utmaningar att värdera ATMP
Uppdraget till TLV var att analysera problem och möjligheter kring två frågor som delvis hänger ihop. Den ena är om, och i så fall hur, metoderna för hälsoekonomiska värderingar behöver förändras för att ge en bra bild av ATMP-produkter och precisionsmedicin. Och den andra är om det går att hitta modeller för betalning av ATMP som är rimliga både för samhället och företagen.
Beträffande de hälsoekonomiska utvärderingarna lyfte Anna Alassaad fram exempel på några av alla de utmaningar som identifieras i rapporten.
‒ Vissa ATMP-produkter förutsätter till exempel att vården använder vissa diagnostiska tester. Är det då rimligt att ta med kostnaden för testet i kostnaden för behandlingen? sade hon.
‒ Och hur kan man separera värdena av två olika produkter som alltid används i kombination med varandra?
Behövs nya mått?
En annan fråga som rör hälsoekonomisk utvärdering är om de nya behandlingarna kräver andra mått än de vi hittills har använt.
‒ De nya terapierna tillför ibland delvis nya värden. Ett exempel är att många av dem är kopplade till en förhoppning om bot. Man kan diskutera om detta är en faktor som bör ha extra tyngd vid hälsoekonomisk värdering.
Det mest etablerade kostnadsmåttet i dag, Qualy, anger kostnaden per kvalitetsjusterat levnadsår. Måttet tar hänsyn till både livslängd och livskvalitet.
‒ Vi anser att det är dessa två aspekter som är viktigast att värdera även fortsättningsvis. Om nya mått utvecklas måste livslängd och livskvalitet finnas med, sade Anna Alassaad.
Hon förklarade dock att TLV inte har tagit ställning till om det behövs nya uppföljningsmått eller ej.
‒ Men vi menar att om det blir aktuellt att inkludera nya värden så ska det vara likadant för alla behandlingar, man ska inte ha särskilda mått för ATMP.
Att hantera osäkerhet
Osäkerhet är ett ständigt återkommande ord i diskussionen om ATMP. Hittills är de flesta av dessa terapier avsedda för sällsynta sjukdomar i små patientgrupper. Godkännandena bygger på små studier. Och uppföljningstiderna är ännu alltför korta för att kunna stödja eller motbevisa förhoppningar om livslång effekt.
Hur samhället kan hantera denna osäkerhet är ett viktigt tema i TLV:s rapport.
‒ Det är viktigt att vi kan hantera både denna och övriga utmaningar kring precisionsmedicin och ATMP. Om de inte hanteras kan det leda såväl till över- som underbehandling. Det vill säga att vi antingen använder dem fast det inte är kostnadseffektivt eller att vi inte använder dem trots att det vore en hälsoekonomisk fördel, sade Anna Alassaad.
Rekommenderar utfallsbaserad betalning
Ett av sätten att handskas med osäkerheten vore, framhåller TLV, att utveckla och använda det som kallas utfallsbaserade betalningsmodeller. Sådana modeller låter ersättningen för en viss produkt styras av vilken hälsovinst den faktiskt ger när den används. Det kan till exempel gå till så att köparen (i Sverige vanligen regionen) delbetalar vid flera tillfällen och att slutpriset bestäms av hur bra läkemedlet hjälper den aktuella patienten. Detta i stället för att betala hela prissumman på ett bräde i förväg och att priset enbart bygger på antaganden om en förväntad effekt.
‒ Vi bedömer att utfallsbaserade betalningsmodeller med delbetalningar och förhållandevis lång uppföljningstid är den modelltyp som har störst relevans för ATMP. Och vi anser att det är angeläget att komma i gång med att pröva sådana modeller för faktiska produkter, sade Anna Alassaad.
Efterlyser praktiska tester
För att kunna göra sådana test behöver samhället och företagen komma överens om bland annat hur effekten ska mätas och hur långa uppföljningstider som är rimliga.
‒ Det är säkert inte helt enkelt. Dessutom finns andra utmaningar, bland annat när det gäller regionernas juridiska möjligheter att träffa den här typen av avtal. Men vi tror det är väl värt att satsa på detta, det är det som är vägen framåt, sade Anna Alassaad.
‒ Det här är delvis ny mark och det går inte att utreda allting i förväg. Det krävs att man testar och lär sig medan man gör.
TLV har föreslagit regeringen att myndigheten ska få ett nytt uppdrag, inriktat på utfallsbaserade betalningsmodeller. TLV vill ta fram förslag till konkreta modeller att testa samt göra en djupare analys av bland annat hur utfall av ATMP-behandling bör mätas och följas.
