I dag presenterar Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, en ny rapport om bland annat betalmodeller för ATMP. Förkortningen står för avancerade terapiläkemedel eller advanced therapeutical medical products, en samlingsterm för cell- och genterapier samt modifierade vävnadstekniska produkter.
”Hur ska vi utvärdera och hur ska vi betala?” heter den nya rapporten där TLV redovisar sitt arbete med ett regeringsuppdrag. I rapporten beskriver TLV de mest centrala utmaningarna vid utvärdering och betalning för precisionsmedicin och ATMP. Myndigheten ger även förslag på hur Sverige kan hantera några av dem.
Vill se anpassade betalmodeller för ATMP
TLV konstaterar att de främsta utmaningarna med precisionsmedicin och ATMP i många beslutssituationer är osäker evidens och ett högt pris. Ett av de tyngsta förslagen i rapporten är därför att gå vidare från diskussion till handling när det gäller att hitta nya ATMP-anpassade modeller för samhällets betalning för de nya behandlingarna.
Debattörer lyfter ofta fram att regionen borde kunna få skjuta på delar av betalningen tills det visat sig att exempelvis en patient verkligen är varaktigt botad med hjälp av en genterapi. På så vis kan man, menar de, lösa problemet med den svaga vetenskaplig bevisningen för de nya terapiernas långsiktiga hälsoeffekter.
‒ Från TLV:s sida anser vi att utfallsbaserade betalningsmodeller bör prövas, där betalningen sker när samhället ser faktisk nytta av behandlingen. Det är ett viktigt utvecklingsområde för att patienterna ska få tillgång till behandling och för att minska betalarens risk, säger TLV:s generaldirektör Agneta Karlsson i ett pressmeddelande.
Myndighetens förslag är därför att det ska tas fram konkreta förslag på utfallsbaserade betalmodeller för ATMP och att dessa ska testas. TLV framhåller också att det offentligas möjligheter att teckna nationella avtal utifrån sådana betalmodeller behöver utredas.
Andra länder är på gång
I rapporten ger författarna även exempel från andra länder som tillämpar någon typ av utfallsbaserad betalning för ATMP. Det finns flera exempel från USA, men även från europeiska länder. Italien slöt exempelvis 2016 ett avtal med tillverkaren av genterapin Strimvelis mot en svår immundefekt hos barn. Landet fick en garanti som innebar att pengarna betalas tillbaka om patientens hälsa försämras.
I Tyskland finns utfallsbaserade avtal om CAR-T-terapier mot cancer som ger rabatter om patienten avlider inom cirka tolv månader.
Tyskland, Italien, Frankrike och Storbritannien har i ytterligare ett exempel slutit avtal om genterapin Zynteglo mot beta-thalassemi. Företaget erbjuder delbetalningar under fem år. En första betalning med 315 000 euro sker vid behandlingen. Samma belopp betalas de efterföljande fyra åren så länge patienten fortsätter att svara på behandlingen.
Försvarar kritisk hållning
För att få fram Sverigeanpassade modeller efterlyser TLV ett utökat samarbete mellan läkemedelsindustrin, akademin och sjukvården.
”Dessa betalningsmodeller kommer att vara komplicerade att tillämpa, men ATMP har särskilda egenskaper som motiverar ett genuint försök. Detta behövs inte minst för att minska betalarens risk”, skriver Agneta Karlsson och två andra TLV-företrädare i en debattartikel i Dagens medicin.
De besvarar även invändningen att man borde se införandet av precisionsmedicin och ATMP mer som forskning och utveckling och därför vara mindre kritisk till bristande evidens och höga priser.
”Vi håller inte med. Förtroendet för en hälso- och sjukvård som inte använder sina resurser effektivt riskerar att erodera. Sveriges patienter är inte betjänta av snabbt införande av nya behandlingar som senare visar sig ge tveksam nytta eller kostar alldeles för mycket, så att pengar sedan inte finns till annan mer kostnadseffektiv vård”, skriver de.
Lyfter många frågor
I rapporten analyserar TLV även en rad andra olösta frågor kring precisionsmedicin och ATMP. Hur ska man till exempel sätta värdebaserade pris på flera avancerade produkter som används i kombination med varandra och där alla behövs för att nå slutresultatet? Hur behöver metoderna för hälsoekonomiska utvärderingar utvecklas för att kunna fånga patientnytta och osäkerheter med ATMP?
Ytterligare en fråga som TLV anser kräver fortsatt diskussion är hur man kan ta hänsyn till konsekvenserna för patienten av att behöva vänta på en behandling. Ska samhället acceptera en större osäkerhet om långsiktig nytta av en terapi om det är helt avgörande för patienterna att få behandling snabbt?
Myndigheten framhåller även att det finns argument som talar för att staten borde vara delfinansiär av ATMP. Ett sådant argument är att staten har lättare än regioner att hantera höga engångskostnader. Ett annat är att staten med en sådan delfinansiering har möjlighet att bedriva forsknings- och näringspolitik genom att främja snabb och bred användning av ATMP.
