Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, meddelar att läkemedlet Evrysdi (risdiplam) för behandling av spinal muskelatrofi, SMA, kommer att ingå i högkostnadsskyddet.
Subventionen gäller både barn och vuxna. Eftersom det tidigare varit åldersgräns för att få läkemedlet inom ramen för sjukhusvård, betyder beslutet att det för första gången finns en behandling för vuxna med SMA.
– Det är mycket glädjande att läkemedlet nu blir subventionerat och att fler patienter med SMA kan få tillgång till behandling, säger Martin Moberg, enhetschef på TLV i ett pressmeddelande.
Läkemedlet är, som Läkemedelsvärlden rapporterat, det första orala läkemedlet mot spinal muskelatrofi som fått grönt ljus av europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.
Kan leda till förtida död
Spinal muskelatrofi, SMA, är en allvarlig medfödd muskelsjukdom som drabbar cirka 1 per 10 000 nyfödda barn.
SMA orsakas av brist på ett protein som kallas SMN-protein (survival motor neuron) i kroppen. Sjukdomen gör att nervceller som styr skelettmuskulaturen slutar att fungera och leder till muskelsvaghet och muskelförtvining.
SMA kan påverka viktiga motoriska funktioner man behöver i vardagen, som att kunna kontrollera huvud och hals, sitta, krypa och gå. Sjukdomen kan dessutom försvaga muskler man använder för att andas och svälja.
Barnen har inga symtom när de föds men snart börjar muskelsvagheten att öka. Utan behandling kan de svårast sjuka barnen inte lära sig att sitta, stå eller gå och sjukdomen leder i de allvarligaste fallen till för tidig död.
Under 2023 infördes screening av sjukdomen hos nyfödda i Sverige.
Evrysdi bromsar sjukdomen
Som Läkemedelsvärlden tidigare berättat innebär bromsläkemedel som Evrysdi och Spinraza (nusinersen) stora förbättringar för barn med spinal muskelatrofi.
Risdiplam, den aktiva substansen i Evrysdi, verkar genom att hjälpa kroppen att producera mer SMN-protein. Det gör att färre motoriska neuron förloras, vilket kan förbättra musklernas funktion hos människor med SMA.
Läkemedlets beredningsform är pulver till en oral lösning. Därför går behandlingen alltså att ta i hemmet.
Evrysdi förlänger livet
Studier visar att Evrysdi förlänger livslängden och minskar behovet av att behöva andningshjälp med respirator hos spädbarn med SMA.
Bara 25 procent av spädbarnen som inte får någon behandling förväntas kunna leva utan respirator längre än 14 månader. Det kan jämföras med 83 procent efter två års behandling med Evrysdi.
Har varit ett klinikläkemedel för barn
Tidigare har Evrysdi getts som ett klinikläkemedel, vilket betyder att patienter kunnat få det via sitt sjukhus.
Regionerna har förhandlat sig till ett lägre pris när läkemedlet köps in av klinikerna.
NT-rådet vid Sveriges kommuner och regioner har rekommenderat Evrysdi tillsammans med två andra mediciner, Zolgensma (onasemnogen-abeparvovek) och Spinraza (nusinersen). Däremot gäller rekommendationen enbart patienter som är under 18 år. Av den anledningen har det inte funnits någon behandling för vuxna med SMA.
NT-rådet ansåg då att Evrysdi var så dyrt att effekten hos vuxna inte motiverar den höga behandlingskostnaden.
Första läkemedlet för vuxna
Enligt patientorganisationen Nätverket för spinal muskelatrofi har NT-rådets åldersgräns på 18 år tvingat vuxna patienter att resa till Kina för att få vård.
Organisationen har arbetat för att åldersgränsen ska tas bort. Inför TLV:s beslut i förra veckan ordnade organisationen ett demonstrationståg som gick mellan TLV och socialdepartementet.
TLV:s subventionsbeslut innebär att det för första gången finns en behandling för vuxna med SMA. Därför kommer nu 75 vuxna SMA-patienter att kunna få behandling.
Vidare skriver NT-rådet att rekommendationen för läkemedelsbehandling vid SMA håller på att revideras utifrån TLV:s förmånsbeslut.
Subventionerar inte Evrysdi för alla
SMA förekommer i olika former med varierande svårighetsgrad, konstaterar TLV. Därefter skriver myndigheten att man generellt kan säga att ju tidigare symtomen visar sig, desto svårare är sjukdomen.
TLV har beslutat att subventionera för patienter med SMA typ 1, typ 2 och typ 3.
Myndigheten subventionerar inte Evrysdi för patienter med SMA typ 4 som är en mildare form av sjukdomen.
SMA är en mycket svår sjukdom
TLV konstaterar i sitt beslut att läkemedelsföretaget Roche visat att Evrysdi har bättre effekt än jämförelsealternativet som är inget tillägg till bästa understödjande vård.
TLV skriver att svårighetsgraden för SMA är mycket hög eller hög. De drabbade har mycket stor risk för allvarlig skada, för tidig död och betydande invaliditet.
Det godkända priset är drygt 86 000 kronor per flaska av pulvret.
Sett till det officiellt angivna priset är läkemedelskostnaden cirka 2,6 miljoner kronor per år för patienter som väger 20 kg eller mer.
Roche sänker kostnaden
TLV har haft trepartsöverläggningar med läkemedelsföretaget och regionerna.
Dessa överläggningar har resulterat i en sidoöverenskommelse mellan företaget och regionerna som sänker kostnaden för att för att behandla en patient med Evrysdi.
Enligt sidoöverenskommelsen ska Roche betala tillbaka en del av kostnaden för användningen av läkemedlet till regionerna.
– Att läkemedel har rimliga priser är viktigt för att så många som möjligt ska få ta del av de behandlingar de behöver, säger Martin Moberg.
Tycker att kostnaden är rimlig
TLV använder sig av ett grundscenario. I detta vinner patienter som får behandling med läkemedlet 3,2 kvalitetsjusterade levnadsår. Det jämför myndigheten med inget tillägg till bästa understödjande vård.
Med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen för Evrysdi bedömer TLV att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Evrysdi är cirka 806 000 kronor. Detta jämfört med bästa understödjande vård.
Eftersom sjukdomens svårighetsgrad är så hög är kostnaden rimlig, resonerar TLV.
Subventionen gäller från och med februari i år.