Läkemedlen Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) och Kalydeco (ivakaftor) mot cystisk fibros kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet. Tandvård- och läkemedelsförmånsverket, TLV, bedömer för andra gången på ett år att kostnaderna är för höga i förhållande till läkemedlens nytta.
Cystisk fibros orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR. Behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco är avsedd för patienter som är 12 år och äldre och som har minst en så kallad F508del-mutation i CFTR‑genen. Kostnaden för kombinationsbehandlingen för en patient under ett år uppgår till 2,2 miljoner kronor.
Nådde ingen överenskommelse
Första gången TLV sa nej till subventionering av läkemedlen var i mars 2021 och företaget Vertex meddelade då att man skulle inkomma med en ny ansökan.
TLV bedömer även denna gång att priset för Kaftrio och Kalydeco är mycket högre än för andra läkemedel mot lika svåra sjukdomar. Myndigheten har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna, men inte lyckats nå en sidoöverenskommelse. En sådan överenskommelse hade kunnat sänka kostnaderna och påverka beslutet.
TLV anser att behandlingen med Kaftrio och Kalydeco har en bra effekt över tid och den antas leda till stora hälsovinster. Men på grund av priset bedömer myndigheten att kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår är avsevärt mycket högre än vad myndigheten kan acceptera. TLV och företaget står långt ifrån varandra när det gäller beräkningarna av kostnaderna per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår, vilket är ett mått som används för att skatta vunnen hälsa.
Sedan 2018 ingår läkemedlet Orkambi (ivakaftor/lumakaftor) i förmånerna. Detta läkemedel kan användas av de patienter som har cystisk fibros som orsakas av en dubbel uppsättning av F508del-mutationen. Det handlar om cirka 50 procent av patienterna. Kaftrio i kombination med Kalydeco har dock en bättre och bredare effekt och skulle kunna hjälpa cirka 90 procent av patienterna.
Kalydeco är också godkänt som monoterapi. Även denna behandling får nej till subventionering av TLV.
Cystisk fibros ger tjockt slem
Vid cystisk fibros produceras tjockt segt slem som ansamlas i slemproducerande organ i kroppen. Den ärftliga sjukdomen har allvarliga effekter på bland annat lungfunktion och matsmältning, och är livslång och fortskridande. Cystisk fibros innebär en försämrad livskvalitet och en kraftigt förkortad livslängd för en majoritet av patienterna. I Sverige föds 15-20 barn med cystisk fibros varje år. I hela landet har omkring 700 personer sjukdomen.
