Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljar accelererat godkännande för cancerterapin Tecelra (afamitresgene autoleucel, afami-cel). Det är en ny typ av behandling mot cancersjukdomen synovialt sarkom, en svårbehandlad mjukdelscancer som oftare drabbar yngre och män.
Den nya behandlingen förändrar med genterapi patientens egna T-celler så att de blir effektiva vapen mot cancertumören. Det är en princip som vi känner igen från de så kallade CAR-T-terapierna. Dessa har inneburit ett viktigt genombrott i behandlingen av blod- och lymfcancer.
Tecelra blir nu den amerikanska marknadens första T-cellsbaserade genterapi mot en cancer som, till skillnad från blod- och lymfcancer, ger solida tumörer. I EU finns ännu ingen sådan godkänd terapi mot en solid tumörform.
Sällsynt mjukdelscancer
Synovialt sarkom är en sällsynt cancer som kan uppkomma i mjukdelar på många ställen i kroppen, men särskilt i ben och armar. Patienterna är ofta under 30 år.
Standardbehandlingen är i första hand kirurgi. Om tumören är stor, svår att helt få bort eller har spridit sig används även strålning och/eller cytostatika.
– Potentiellt livshotande cancersjukdomar som synovialt sarkom fortsätter att ha en förödande inverkan på dem som drabbas, särskilt när standardbehandlingarna har begränsad effekt, säger Peter Marks, chef för FDA:s center för utvärdering och forskning kring biologiska läkemedel, i ett pressmeddelande.
– Detta första godkännande av en ny typ av immunoterapi erbjuder en viktig ny möjlighet för en patientgrupp med stort medicinskt behov och visar FDA:s vilja att bidra till framsteg inom utvecklingen av effektiva cancerbehandlingar.
Många villkor för Tecelra
FDA-godkännandet gäller behandling av vuxna patienter med synovialt sarkom som inte går att operera bort eller som har spridit sig i kroppen. Patienterna ska tidigare ha fått cytostatika. Flera andra villkor måste också vara uppfyllda för att en patient ska omfattas av godkännandet.
Villkoren handlar dels om några faktorer i personens genetiska profil och dels om att tumören måste uttrycka ett visst protein på sin yta, MAGE-A4.
Behandlingen förändrar patientens egna T-celler så att de uttrycker en receptor för just MAGE-A4 på tumörcellerna. På så vis riktas T-cellernas attack effektivt mot cancertumören.
Accelererat godkännande
Det aktuella FDA-beslutet är ett accelererat godkännande. Denna procedur använder FDA för att snabbare kunna godkänna behandlingar mot svåra sjukdomar där det finns stort behov av nya terapier.
Myndigheten baserar då sitt godkännande på indirekta bevis, som till exempel laboratorievärden eller röntgenbilder. Om sådana så kallade surrogatmått tyder på en klinisk effekt hos patienten kan FDA ge accelererat godkännande. Företaget måste då genom fortsatta studier bekräfta den kliniska nyttan.
Kräver övervakning
Företaget bakom Tecelra är brittiska Adaptimmune. Godkännandet är baserat på en icke blindad fas II-studie där 44 patienter med synovialt sarkom fick behandlingen. Det var 43,3 procent av dem som svarade på Tecelra och behandlingssvaret varade under i median ett halvår.
En studie som ska bekräfta den kliniska nyttan av behandlingen pågår.
Bland de vanligaste biverkningarna som FDA räknar upp finns illamående, kräkningar, trötthet, infektioner, feber, förstoppning, magsmärta, hjärtklappning och andnöd. Tecelra kan även orsaka olika immunreaktioner som kan vara livshotande.
Patienterna måste därför övervakas noga.
