Tag: Zolgensma
Stor fördel att hinna ge genterapin före symtom
Forskarna såg viktiga skillnader i effekt bland 343 barn som fick genterapin Zolgensma mot spinal muskelatrofi.
Två dödsfall efter genterapi mot muskelatrofi
Två barn som har fått Zolgensma mot spinal muskelatrofi har avlidit av leversvikt, meddelar företaget Novartis.
Hög osäkerhet i TLV:s bedömning av Zolgensma
En ny hälsoekonomisk analys ska vägleda regionerna om genterapin Zolgensma till barn med spinal muskelatrofi.
Genterapi mot svår muskelsjukdom får nej
NT-rådet ber regionerna avvakta med genterapin Zolgensma på grund av osäkerhet kring hälsoekonomin.
Första genterapin mot SMA mot godkännande i EU
Läkemedlet Zolgensma mot den ärftliga och muskel-
nedbrytande sjukdomen SMA kan snart bli godkänt i EU.
nedbrytande sjukdomen SMA kan snart bli godkänt i EU.