Tag: Spinal muskelatrofi
Stor fördel att hinna ge genterapin före symtom
Forskarna såg viktiga skillnader i effekt bland 343 barn som fick genterapin Zolgensma mot spinal muskelatrofi.
SMA-screening av alla nyfödda har startat
Den svåra ärftliga sjukdomen spinal muskelatrofi ingår sedan några dagar i det så kallade PKU-testet.
”Första patienten kan behandlas snart”
Barnneurologen Thomas Sejersen är glad över genterapin Zolgensma till små barn med spinal muskelatrofi, men efterlyser ytterligare förbättringar på området.
Svar om SMA-screening av nyfödda ännu inte klart
Ska nyfödda i Sverige screenas för sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA? Svaret från Socialstyrelsen dröjer.
Ny terapi mot spinal muskelatrofi sätts på vänt
NT-rådet rekommenderar regionerna att avvakta med att använda en ny oral behandling mot spinal muskelatrofi.
Fortsatt goda resultat
för Spinraza
Även vid den näst svåraste formen av spinal muskelatrofi fungerar läkemedlet, visar en ny fas 3-studie.