Medlet blir därmed det första preparatet på marknaden med svår sepsis som huvudindikation. Medlet godkändes i november i fjol i USA och finns även på marknaden i bland annat Australien, Israel och Argentina.
Det positiva EU-utlåtandet grundas främst på den omfattande fas III-studien Prowess. I studien visade sig den relativa mortalitetsrisken minska med 20 procent och den absoluta med sex procent hos patienter som fick drotrecogin alfa som tillägg till sedvanlig terapi. Patienterna hade alla svår sepsis med minst en organsvikt. Resultaten innebär att en av sexton patienter överlever tack vare behandlingen med drotrecogin alfa ? en relativt stor mortalitetssänkning i en fas III-studie.
Leif Tokics, överläkare på intensivvårdsavdelningen vid Huddinge sjukhus, är den läkare i Sverige som hittills har störst klinisk erfarenhet av medlet. På kliniken har man hittills behandlat tolv patienter, bland annat inom ramen för den öppna studien Enhance.
? Behandlingen är odramatisk och man ser ingen omedelbar effekt av den i vården i form av normalisering av cirkulationen eller annat. Men mortalitetssänkningen som man observerat i fas III-studien är imponerande. Detta är det första medel uteslutande mot sepsis som visat sig ha en effekt och då har ändå många kandidater prövats genom åren, säger Leif Tokics.
? Behandlingen lär bli dyr och det kommer att bli viktigt att hålla sig inom ramarna för indikationen. Alla IVA-patienter med sepsis varken ska eller kan få läkemedlet, diskussioner pågår redan om vilka patienter som kan bli aktuella. Mellan tummen och pekfingret skulle jag gissa att ungefär 10-15 av de 50-100 fall av sepsis som vi har här på Huddinge sjukhus varje år kan bli aktuella för behandling, men det är svårt att avgöra i dagsläget.
Svensk upptäckt
Drotrecogin alfa utgörs av rekombinanttillverkat aktiverat protein C. Proteinet upptäcktes 1974 av den Malmöbaserade koagulationsforskaren och sedermera professorn Johan Stenflo.
Kroppseget protein C, som aktiveras genom att en del av proteinkedjan klyvs bort, har en nyckelroll i koagulationssystemet. Den mångfacetterade substansen har såväl antitrombotiska som fibrinolytiska egenska-
per (se grafik på nästa sida). På 1980-talet försökte Lilly utan framgång utveckla ett antikoagulatoriskt läkemedel baserat på proteinet.
Det inflammatoriska svaret på infektion är nära sammanlänkat med koagulationssystemet och protein C har även en inte helt kartlagd antiinflammatorisk effekt. Några mekanismer bakom denna effekt är kända (se grafik).
Tillverkningsprocessen som används för att framställa drotrecogin alfa via rekombinantteknik är komplex.
? Inför lanseringen har vi lagt ner stor möda på att säkerställa att det inte ska uppstå produktionssvårigheter, säger John Ahlmark, informationsdirektör på Lilly.
Läkemedlet kommer troligen att finnas tillgängligt i Sverige under september och lanseringen startar månaden därpå.