NT-rådet rekommenderar nu i första hand det orala läkemedlet Evrysdi (risdiplam) för behandling av vissa patienter med spinal muskelatrofi, SMA. Rekommendationen avser dock inte alla patienter med SMA. Den patientgrupp som ingår är samma grupp som hittills har omfattats av injektionsbehandlingen med Spinraza (nusinersen). Det handlar om vissa barn under 18 år med SMA typ 1, 2 eller 3, men däremot inte vuxna.
– Vi har full förståelse för att patienter som hittills inte fått behandling med Spinraza hade hoppats på att få tillgång till Evrysdi. Det är djupt olyckligt att företagens prissättning i det här fallet hindrar att en bredare patientgrupp får tillgång till läkemedlen, säger NT-rådets ordförande Gerd Lärfars i ett pressmeddelande.
Olika former av SMA
Spinal muskelatrofi, SMA, är en ärftlig sjukdom som innebär att de nerver som styr muskler bryts ned. Musklerna förtvinar därför. Sjukdomen är fortskridande och leder till mer och mer förlorad muskelfunktion. Detta kan drabba många vitala funktioner, bland annat andningen.
SMA finns i flera former. Vid SMA typ 1 visar sig symtomen inom de första sex månaderna av ett barns liv. Barnet har ofta svårt att suga och svälja. Överlevnaden utan effektiv behandling är under tre år.
SMA typ 2 debuterar något senare. Barnet lär sig att sitta och en del lär sig att stå, men inte att gå. Andningsfunktionen kan vara nedsatt. Många kan dock trots symtomen leva upp i vuxen ålder.
Vid SMA typ 3 kommer de första symtomen efter 18 månaders ålder och det är stor variation i hur muskelfunktionen påverkas. Det finns både ungdomar och vuxna i vårt land med SMA typ 3. Den förväntade livslängden kan vara normal, men sjukdomen ger ofta olika funktionsnedsättningar.
Sjukdomen orsakas av en genetisk förändring som ger brist på proteinet SMN, “survival motor neuron”.
Evrysdi fick avslag av TLV
Sedan några år använder vården i Sverige på rekommendation av NT-rådet läkemedlet Spinraza (nusinersen) vid svåra fall av SMA hos barn. Man ger läkemedlet genom återkommande injektioner in i ryggmärgskanalen. Behandlingen har bromsat sjukdomsutvecklingen hos många av barnen.
Tidigare i år godkände EU även läkemedlet Evrysdi (risdiplam) mot SMA. Det verkar på liknande sätt som Spinraza, nämligen genom att modifiera funktionen hos en av de två gener som kontrollerar produktionen av SMN. På så vis höjer behandlingen SMN-halten.
Läkemedelsföretaget Roche som marknadsför Evrysdi fick i oktober avslag av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, på en ansökan om att låta Evrysdi ingå i läkemedelsförmånen. Detta eftersom TLV ansåg att kostnaden var för hög i förhållande till nyttan.
Regionerna förhandlade
TLV kunde dock inte jämföra nytta och kostnad för Evrysdi och Spinraza eftersom myndigheten inte vet vad regionerna betalar för det senare läkemedlet. Regionernas avtal med Spinrazas tillverkare Biogen är precis som andra sådana avtal sekretessbelagt.
Men NT-rådet, regionernas eget organ för nationellt införande av nya terapier, kände naturligt nog däremot till avtalens innehåll. Normalt går dock rådet inte vidare med förhandlingar om ett läkemedel fått avslag på förmånsansökan hos TLV. Men den här gången tog rådet, eller snarare regionernas förhandlingsgrupp, ändå upp förhandlingar med Roche om Evrysdi.
– I det här fallet gjordes ett undantag då NT-rådet kunde jämföra de avtalade priserna för Evrysdi och Spinraza och för att det är angeläget att ha flera olika behandlingsalternativ för SMA, säger Gerd Lärfars.
Vill ge fler patienter tillgång till Evrysdi
Efter slutförd förhandling bedömer NT-rådet ”att med den avtalade rabatten är det möjligt att rekommendera Evrysdi för den patientgrupp som sedan tidigare omfattas av rekommendationen för Spinraza”. Och eftersom Evrysdi är enklare för patienterna och vården att använda rekommenderar rådet nu detta läkemedel i första hand och Spinraza i andra hand. Dessutom blir kostnaden för Evrysdi enligt NT-rådet vanligen lägre än för konkurrenten. De två läkemedlen bedöms också ha likvärdig effekt.
Även en del vuxna med SMA typ 3 skulle kunna få en positiv effekt av behandling med Evrysdi. Men NT-rådets rekommendation omfattar inte den patientgruppen eftersom kostnaden i förhållande till nyttan bedöms bli alltför hög.
Gerd Lärfars framhåller dock att rådet har ambitionen att utöka rekommendationen till fler patienter med SMA.
– Men det kräver att läkemedelsföretagen tar ansvar och erbjuder läkemedlen till en lägre kostnad.