Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, förnyar inte subventionen av läkemedlet Translarna (ataluren) mot den svåra genetiska muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi. Från och med 1 juli ingår behandlingen därför inte längre i läkemedelsförmånen.
Skälet till TLV:s ställningstagande är att nya data tyder på att läkemedlets effekt inte är lika stor som myndigheten antog vid beslutet om tidsbegränsad subvention 2019.
– Det är olyckligt att subventionen nu upphör och vi har full förståelse för att det kan upplevas som att inget pris är för högt när det handlar om så svårt sjuka patienter. Samtidigt har företaget ett stort ansvar att sätta rimliga priser i relation till den nytta läkemedlet ger, säger Maria Johansson, enhetschef på TLV, i ett pressmeddelande.
Translarna en av få behandlingsmöjligheter
Duchennes muskeldystrofi är en ovanlig sjukdom som drabbar cirka 1 av 4 000 pojkar. Att nästan bara pojkar drabbas beror på att den sjukdomsframkallande mutationen sitter på X-kromosomen och att flickor, med två X-kromosomer, skyddas av den friska genen. I Sverige får cirka tio pojkar om året diagnosen.
Den genetiska förändringen hos de drabbade pojkarna leder till fortskridande nedbrytning och förtvining av muskler. Musklerna blir allt svagare och pojkarna förlorar vanligen gångförmågan före tolv års ålder. I de sena tonåren brukar andnings- och hjärtkomplikationer uppkomma. Medellivslängden för patienter med Duchennes myskeldystrofi ligger på 30-35 år.
Behandlingsmöjligheterna är få. Främst används kortison mot muskelinflammation samt andra symtomdämpande läkemedel. År 2014 godkände dock EU läkemedlet Translarna för vissa patienter med Duchennes muskeldystrofi. Sjukdomen kan orsakas av flera olika mutationer. Det är bara om man har en viss av dessa mutationer som man kan ha nytta av behandlingen. Den mutation det gäller är en så kallad nonsense-mutation som leder till att det produceras en felaktig version av proteinet dystrofin som är viktigt för musklerna.
Hos dem som har denna mutation kan läkemedlet hjälpa cellerna att producera en normal variant av proteinet dystrofin. Under 2021 var det, enligt Socialstyrelsens läkemedelsdatabas, 15 pojkar i Sverige som fick behandling med Translarna.
Nya data och högre pris
Våren 2019 tog TLV in Translarna i läkemedelsförmånen för patienter som fortfarande kunde gå. Subventionsbeslutet byggde på data som tydde på att behandlingen kunde fördröja förlusten av gångförmågan med omkring sju år.
Beslutet var tidsbegränsat fram till sista juni i år och kombinerades med en sidoöverenskommelse mellan tillverkaren PTC therapeutics international. Överenskommelsen ledde till lägre kostnader. Nyligen slutade den att gälla och behandlingskostnaderna har ökat. Doseringen och därmed kostnaden beror på vad patienten väger. För någon som väger 50 kg ligger den till exempel på drygt 460 000 kronor i månaden.
Samtidigt har företaget kommit in med en ny ansökan om subvention. TLV har därför gått igenom de data som tillkommit sedan det förra beslutet. Slutsatsen har blivit att behandlingseffekten räknad i tid med bibehållen gångförmåga är ungefär hälften så stor som myndigheten tidigare antog. Det vill säga att behandlingen gör att pojkar kan gå under 3,5 år längre än utan behandling.
Tillsammans med prisökningen gör detta att TLV anser att kostnaden för Translarna i förhållande till nyttan är för hög. Därför har TLV nu avslagit ansökan.
