Spädbarn med cystisk fibros ska kunna få läkemedlet Kalydeco (ivakaftor) redan från en månads ålder. Det rekommenderar den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP.
Det innebär att även nästan nyfödda barn med cystisk fibros för första gången kan få tillgång till läkemedelsbehandling mot den medfödda sjukdomen.
Vid cystisk fibros är en gen som förkortas CFTR förändrad. Mutationerna i denna gen leder till att kroppens slembildande körtlar producerar ett segt, dåligt fungerande slem. Detta orsakar allvarliga och ökande symtom från främst andningsvägar och matsmältningsapparat.
Terapi för spädbarn med cystisk fibros
Läkemedelsföretaget Vertex på Irland har utvecklat en rad nya terapier mot cystisk fibros. Flera av dem används i dag även i Sverige. Terapierna påverkar den förändrade genen på ett sätt som normaliserar slemmet och minskar symtomen.
Steg för steg har företaget genom nya studier och förnyade ansökningar utvidgat åldersspannet för terapierna. Något som Läkemedelsvärlden även tidigare har belyst.
I och med den nya rekommendationen från CHMP kommer ytterligare en sådan utvidgning eftersom Kalydeco för närvarande är godkänt först från fyra månaders ålder.
Kan behandla tidigare
Kalydeco är en oral behandling som man tar varje dag. Rekommendationen gäller spädbarn med vissa specifika mutationer i CFTR-genen.
– Cystisk fibros är en kronisk, progressiv sjukdom som märks från födelsen. Därför är det viktigt att behandla de underliggande orsakerna så tidigt som möjligt för att möjligen kunna bromsa sjukdomsutvecklingen, säger Fosca De Iorio, affärsområdeschef på Vertex i ett pressmeddelande.
En utvidgning av Kalydecos godkännande gör, framhåller hon, att vissa spädbarn med cystisk fibros kommer att kunna få behandling “redan i början av livet”.
