Kymriah, med substansnamnet tisagenlecleucel, blev förra året den första CAR-T-terapin någonsin att få ett godkännande av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Den godkändes för att behandla barn och unga med svårbehandlad akut lymfatisk leukemi, ALL. Som Läkemedelsvärlden.se skrev om då, innebar godkännandet en milstolpe i kampen mot cancer, då en helt ny behandlingsmöjlighet blev tillgänglig för barn med en svårbehandlad diagnos.
Nu beviljas samma läkemedel fast track-status för att snabbare kunna godkännas för ännu en diagnos, diffust storcelligt B-cellslymfom hos vuxna, rapporterar bland annat nyhetsbyrån Reuters. Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har också godkänt en påskyndad process för att godkänna Kymriah för den första indikationen, ALL hos barn och unga.
Om det blir godkänt för lymfom blir Kymriah den andra T-CAR-terapin någonsin att godkännas för vuxna. Yescarta (axicabtagen ciloleucel) godkändes i oktober förra året, också för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom.
Det påskyndade förfarandet gör att FDA ska besluta om ett godkännande inom sex månader efter ansökan istället för inom tio månader. För EMA gäller en tidsram på 150 dagar istället för 210.
CAR-T är en genterapi baserad på patientens egna T-celler. Patientens blodceller tas ur blodbanan och skickas till ett center där cellernas genuppsättning modifieras så att de får en ny gen med ett specifikt CAR-protein (chimeric antigen receptor protein). Efter modifieringen får patienten tillbaka blodet i blodbanan. Det nya proteinet får T-cellerna att söka upp cancercellerna, som har en antigen vid namn CD19 på cellytan, och döda dem.