DEBATT. Vår tid tycks full av motsägelser. Vi lever allt längre men har ständigt ont om tid. Vi är mer välutbildade än någonsin men har fått lära oss nya ord som faktaresistens. Och i sjukvården diskuteras modeller för ordnat införande samtidigt som läkemedel börjat godkännas på ett allt svagare faktaunderlag.
Camtö (Centre for Assessment of Medical Technology in Örebro) har nyligen avslutat arbetet med en HTA-rapport kring testning inför behandling med immunhämmare vid småcellig lungcancer. Arbetet väckte en del ytterligare reflektioner kring just den nämnda utvecklingen när det gäller godkännandena av läkemedel.
För mig som är sprungen ur fältskärernas mer burdusa skrå har läkemedelsvärlden alltid framstått som ordnad, seriös och korrekt. Här finns kontroll och regler. De olika faserna för utprövning av läkemedel har varit ett ideal, ja, en modell för hur det borde gå till när nya metoder ska introduceras i vården. Läkemedel kan man lita på att de är säkra och effektiva.
Men någonting måste uppenbarligen ha hänt? Att något så viktigt som läkemedel skulle kunna införas på basen av fas II, ja även fas I-studier, hade jag aldrig kunnat drömma om. Att surrogatvariabler kan accepteras när läkemedel ska utvärderas är för mig obegripligt. Och att beräkningar kring kostnadseffektivitet kan hoppas över i en tid när så gott som alla regioner går med kraftiga underskott är – jag finner inget bättre ord än häpnadsväckande.
Vad i vår tid driver detta enorma sug, denna starka efterfrågan på det som är nytt? Självklart är önskan om att hjälpa människor och hoppet om att något ska lindra i en svår situation helt legitim. Det har självfallet ett värde i sig att verksamma läkemedel introduceras utan fördröjning.
Men underlaget för beslut då? Varför ska det inte vara lika strikt som förut? Det har funnits svåra sjukdomar tidigare. Det kommer troligen att finnas symtom, sjukdom och död även i framtiden. Om underlaget kring ett nytt läkemedel är tunt, om det inte går att få en tillförlitlig uppfattning om effekten och om det inte säger mycket om den reella risken för biverkningar, hur kan man då gå till beslut? Om risken för allvarliga biverkningar är oklar? För att använda Greta Thunbergs ord – how dare you?
Svåra biverkningar får balansen att tippa över till nackdel för ett läkemedel. Enbart en svag effekt skadar inte den enskilde men vid hög kostnad påverkar det inte desto mindre sjukvården i negativ riktning. Om inte mer resurser tillförs systemet tas resursen oundvikligen ifrån någon annan.
Medicinens första bud är att inte skada. Vi ser genast framför oss en patient med svåra komplikationer efter en operation som möjligen inte var nödvändig. Men ineffektiva metoder skadar vårt sjukvårdssystem. Hur visualiserar vi det?
För att återgå till vad som har hänt kring läkemedel så kan en förklaring spåras till hiv/aids-epidemin och FDA:s införande av accelererat godkännande för läkemedel mot svåra sjukdomar redan 1992. Då introducerades också surrogatmått som ett acceptabelt utfallsmått. Systemet har sedan spritt sig via EMA till oss.
Men samma mönster med bristfälliga faktaunderlag återkommer på andra sätt. Även medicin-tekniska produkter och nya metoder (t.ex. digitala lösningar) introduceras utan att det finns ett klart underlag för att de gör klinisk nytta och inte medför några undanträngningseffekter.
Hittills är det svårt att se någon ökad medvetenhet om denna problematik. Sjukvården framstår som en utmärkt tillväxtmarknad. Här finns välvilliga människor med ett oantastligt uppdrag att göra gott.
Varför efterfrågar de inte mer evidens för allt det nya?
Evidens är inte helt enkelt och studier är som vi alla vet behäftade med fel, både slumpmässiga och systematiska fel. Det är få studier som är så väl upplagda och genomförda att endast en studie är tillräckligt. Tidigare var det ett absolut krav att resultat från minst två studier skulle finnas tillgängliga.
Sjukvårdens vänliga, välvilliga och empatiska sida måste paras med en skarp analysförmåga. Hur ska resurserna annars räcka?
Vår riksdag har insett problemet och beslutat om vilka principer som ska vara vägledande vid införande av nya metoder. Det finns en nationell modell för öppna prioriteringar inom hälso- och sjukvården. Kostnadseffektivitet som en oundviklig aspekt har lyfts fram under senare tid. För att beräkna detta krävs kännedom om både effekt och kostnader. Är underlaget kring effekten oklart kortsluts processen.
Så det är svårt att förstå varför vi accepterar eller kanske till och med uppmuntrar den brådska som verkar prägla beslut om införande av både läkemedel och andra metoder. Är fort bättre än rätt?
Om vi ser bakåt, var sjukvården som vi hade för fem år sen så mycket mindre effektiv att den är oacceptabel för oss idag? Vilken tur för oss att vi inte föddes i ett annat århundrade! Varför har vi inte tålamod att invänta mer uttömmande och korrekta underlag? Varför klarar vi inte att skynda långsamt?
Louise Olsson
Chef vid den medicinska utvärderingsenheten Camtö i Örebro, docent i kirurgi
