Omkring 30 miljoner människor uppskattas vara drabbade av någon form av sällsynt sjukdom inom EU. Det är ofta svårt att få läkemedelsföretag att satsa på utveckling av behandlingar mot dessa beroende på dyra kostnader och de av naturliga skäl, väldigt små marknaderna.
Som ett sätt att motivera forskning och utveckling av dessa typer av läkemedel har europeiska EMA och amerikanska motsvarigheten FDA och National Institute of Health, NIH inlett ett samarbete för att koordinera framtagandet av så kallade orphan drugs, eller särläkemedel. I slutet av 2010 gick Europakommissionen ut med att de skulle satsa mer än 100 miljoner euro på forskning och utveckling, inklusive kliniska prövningar, av lovande kandidater som härstammar från EU.
Representanter från Europakommissionen och NIH kommer också att ha regelbundna möten för att diskutera vilka typer av samarbeten som är de mest gynnsamma inom området. Både inom EU och i USA har man sedan tidigare genomfört regulatoriska åtgärder som syftat till att snabb på utvecklingen av särläkemedel. I USA finns sedan 1983 US Orphan drug act och i EU har vi sedan tio år tillbaka EU oprhan medicines regualation. Men, konstaterar både kommissionen och NIH, det behövs ytterligare åtgärder och incitament för att driva på utvecklingen. Bland annat har en särskild expertgrupp utsetts inom EU för orphan drugs, med representanter från bland annat industrin ingår.
Inom det gemensamma initiativet har man också konstaterat att det behövs flera samarbeten mellan offentliga institutioner och akademi och privat industri. Flera stora läkemedelsföretag som Pfizer och Glaxosmithkline har satt nyligen beslutat att sätta upp särskilda enheter för sällsynta sjukdomar.
I EU definieras en sjukdom som sällsynt som den drabbar färre än fem av 10 000 medborgare.
Enligt en nyligen publicerad rapport från den amerikanska branschorganisationen Phrma finns för närvarnade 460 läkemedel under utveckling mot sällsynta sjukdomar i USA. Störst antal, 107 av dem, riktar sig till ovanliga typer av cancer, 67 för genetiska sjukdomar som cystisk fibros och 37 för neurologiska sjukdomar.