Att en myndighet använder uttryck som »horribla priser på läkemedel drabbar patienter« är ytterst ovanligt för att inte säga unikt. Men detta påstods i ett pressmeddelande från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, den 3 maj 2011. Verket ansåg att läkemedelsföretag utnyttjar en »utpressningsliknande situation för att tjäna extrema summor på läkemedel för människor med allvarliga och sällsynta sjukdomar.«
Bakgrunden var ett beslut av myndigheten som innebar att företaget Shire Human Genetic Therapies fick avslag på sin ansökan om att läkemedlet velaglukeras alfa (Vpriv) skulle ingå i läkemedelsförmånen. Läkemedlet, ett särläkemedel mot Gauchers sjukdom typ 1, ansågs inte kostnadseffektivt.
Gauchers sjukdom typ 1 är sällsynt – ungefär 60 svenskar har diagnosen – och den har sedan ett tiotal år behandlats med imiglukeras (Cerezyme), en enzymersättningsbehandling. Från mitten av 2009 fram till början av 2011 hade företaget Genzyme problem med att leverera tillräcklig mängd av imiglukeras, vilket ledde till att patienter fick lägre doser läkemedel och att nya patienter inte kunde sättas in på läkemedlet.
Men det fanns ett alternativt läkemedel, velaglukeras alfa, som beviljades att ingå i läkemedelssubventionen som licensläkemedel i december 2009. Priset på läkemedlet var praktiskt taget detsamma som för imiglukeras. När TLV fattade sitt beslut tog man hänsyn till produktionsstörningarna hos Genzyme.
Sedan ändrades förutsättningarna kraftigt när Shire fick sitt läkemedel godkänt som särläkemedel av EMA, EU:s läkemedelsmyndighet, i augusti 2010. Då fick produkten inte längre licensförskrivas i Sverige och då upphörde även subventionen. Shire ansökte om att deras särläkemedel skulle omfattas av subventionen – en ansökan som TLV avslog i maj 2011.
Gunilla Hulth-Backlund, TLV:s generaldirektör, anser att ordvalet i pressmeddelandet från den 3 maj 2011 är motiverat:
– Företagets prissättning för Vpriv drabbar patienterna. Vi har tidigare sagt nej till en kostnad över en miljon kronor per kvalitetsjusterat levnadsår. I detta fall var kostnaden tio miljoner kronor, säger hon.
Samma dag som TLV skickade ut sitt pressmeddelande publicerades en artikel på DN Debatt där Gunilla Hulth-Backlund tillsammans med Göran Stiernstedt, chef för avdelningen för vård och omsorg, Sveriges Kommuner och landsting, SKL, förde fram samma budskap, det vill säga att företag som säljer särläkemedel försöker sko sig på skattebetalarnas bekostnad.
Det är lätt att få intrycket att företaget Shire höjt priset när ansökan om subvention gjordes. Men faktum är att det pris som begärdes är exakt detsamma som gällde när velaglukeras alfa var ett licensläkemedel.
TLV gjorde således två helt olika bedömningar för samma läkemedel och samma begärda pris beroende på om det var ett licensläkemedel eller ett särläkemedel. Myndigheten hänvisar till de enskilda besluten och att skillnaden är att man före det andra beslutet gjorde en mer omfattande hälsoekonomisk bedömning.
Kring millennieskiftet förenklade EU regelverket för att stimulera utveckling av nya läkemedel, särläkemedel eller orphan drugs, mot sällsynta sjukdomar. Ansökningsförfarandet blev billigare för företagen, som också skulle få tio år utan konkurrens.
Göran Stiernstedt ifrågasätter att utvecklingen blev den som avsågs. Ett problem är att definitionen av sällsynta sjukdomar vidgats jämfört med det som gällt i en svensk tradition.
– EU-definitionen är så vid att en sjukdom med flera tusen svenskar omfattas av nya reglerna. Det är inte vad vi i Sverige kallar sällsynta sjukdomar. Dessutom var avsikten att stimulera utveckling av helt nya läkemedel, inte att gamla läkemedel skulle återkomma med ett mycket högre pris än tidigare, säger han.
Eftersom den nya definitionen har accepterats allmänt inom EU inser Göran Stiernstedt att det är svårt att hävda en egen nationell definition som avviker från övriga medlemsländers. I stället efterlyser han en reformering av EU-reglerna i enlighet med den ursprungliga tanken med fokus på forskning.
– Vi betalar gärna för nya innovativa särläkemedel som kan rädda liv eller avsevärt förbättra livskvaliteten, men inte för läkemedel utan sådana effekter, säger han.
Göran Stiernstedt vill inte ange någon gräns för vad som är rimligt att betala för särläkemedel. Vad säger TLV?
– Det går inte att säga en exakt siffra. Läkemedel till små patientgrupper kostar mer per patient och därför ger EU ekonomiska lättnader i godkännandeproceduren och marknadsexklusivitet i tio år, säger Gunilla Hulth-Backlund.
I praktiken tycks TLV ha en smärtgräns vid en miljon kronor, även om den varierar beroende på hur medicinskt värdefullt ett nytt läkemedel är. Här görs ingen skillnad mellan särläkemedel och »vanliga« läkemedel.
I ett avseende kan sägas att EU:s nya regelverk för att stimulera fram nya särläkemedel varit framgångsrikt. Företag kan få ett förhandsbesked om en substans avsedd för en specifik sjukdom omfattas av reglerna för särläkemedel. I juni 2011 hade drygt 860 sådana kombinationer mellan substans och sjukdom godkänts som potentiella särläkemedel inom EU. Men det är långt ifrån säkert att alla dessa kommer att bli läkemedel. Vägen från pipeline är lång som vid all läkemedelsutveckling.
Hittills har ungefär 60 särläkemedel godkänts av EMA. Av dessa säljs i dagsläget cirka 50 i Sverige. Ännu kan man inte se någon dramatisk ökning av nyregistrerade särläkemedel, konstaterar Karolina Antonov, utredare på Lif, Läkemedelsindustriföreningen.
– De flesta år har mellan tre och åtta nya särläkemedel godkänts. 2010 godkändes fyra nya särläkemedel, säger hon.
Enligt ett EU-direktiv förväntas medlemsländerna besluta om nationella handlingsplaner för sällsynta sjukdomar. I början av sommaren presenterade Socialstyrelsen sin »behovsinventering« inom sällsynta sjukdomar som myndigheten genomfört på uppdrag av regeringen.
Susanne Bergman, utredare vid Socialstyrelsen, avdelningen för kunskapsstyrning, understryker att det utöver EU-direktivet också har funnits ett ökande behov inom landet att få till stånd en bättre samordning och informationsöverföring kring sällsynta sjukdomar och särläkemedel.
– Behovet finns inte bara inom sjukvården utan också hos till exempel socialtjänsten, försäkringskassan, skolan och frivilligorganisationer, säger hon.
Därför ska det inrättas en nationell funktion som ska förbättra samordning, informationsspridning och koordinering av sjukvårdens resurser. Vidare ska utbyte av information, kunskap och erfarenheter mellan olika aktörer i Sverige förbättras liksom det internationella utbytet med länder och organisationer.
De flesta remissinstanserna var övervägande positiva till att det inrättas en nationell funktion.
Läkemedelsverket anser att beskrivningen av funktionens tänkta arbetsuppgifter är för allmänt hållen och efterlyser information om funktionens mandat, styrning, kontroll, uppföljning och utvärdering. Gränsdragningen mot Socialstyrelsen måste bli tydligare, anser verket, som också saknar analys och beskrivning av relationen till EU:s verksamhet inom området. Verket vill också att Sverige ansluter sig till EU:s definition av sällsynta sjukdomar.
Läkemedelsindustriföreningen, Lif, vill se en ambitiös satsning i linje med andra EU-länders insatser. Man anser att Sverige ska ansluta sig till EU:s definition av sällsynta sjukdomar. Organisationen vill se en större tydlighet om vem som ska besluta om behandling ska inledas och föreslår att all vård av sällsynta sjukdomar organiseras som rikssjukvård med samma villkor i hela landet.
Under hösten görs en upphandling av den nyinrättade nationella funktionen. Anbud kan lämnas av vem som helst som motsvarar kraven på gedigen kunskap.
– Det är öppet för alla. Universitetssjukhus kan lämna anbud liksom pedagogiska enheter på landstingen, privata företag, intresseorganisationer med flera, säger Susanne Bergman.
Förhoppningen är att den nationella funktionen ska inleda sin verksamhet den 1 januari 2012.
Uppenbart är myndigheterna bekymrade över en kostnadsökning för särläkemedel. Mellan 2006 och 2008 ökade kostnaderna för särläkemedel med 73 procent. Men i dagsläget svarar särläkemedel ändå enbart för drygt två procent av hela läkemedelskostnaden. Kostnadsökningen beror främst på att antalet patienter som får särläkemedel ökar snabbt.
Diskussionen om särläkemedel lyfter fram frågor om prissättning. Läkemedelsindustrin påpekar att kostnaden för att utveckla ett särläkemedel i princip är densamma som för andra läkemedel, det vill säga flera miljarder kronor. De ekonomiska lättnader som EU infört för särläkemedel innebär relativt små besparingar, cirka fem miljoner kronor.
Prissättningen på särläkemedel kompliceras av att patientgrupperna är små och det finns stöd för en genomgripande översyn. Karolina Antonov hoppas att särläkemedel så småningom får en mer flexibel modell för prissättning och även Göran Stiernstedt vill se tydligare regler. Ett nationellt perspektiv är grunden i en sådan modell och minskar risken för att patienter ska behandlas olika i olika delar av landet.
Eftersom få patienter behandlas med särläkemedel kan kostnaderna slå orimligt olika i ett decentraliserat finansieringssystem på grund av att en patient råkar bo på en viss ort. För att enskilda vårdcentraler eller sjukhuskliniker inte ska få sin läkemedelsbudget slagen i spillror finns redan ett system för solidarisk finansiering, där kostnader över ett tak delas av alla. Detta kan förstärkas, anser både Göran Stiernstedt och Karolina Antonov.
I somras tillsatte regeringen utredaren Sofia Wallström, länsråd vid Länsstyrelsen i Västerås, som bland annat ska ta fram förslag om framtida prissättning på läkemedel. Ett stalltips är att just särläkemedel lär bli en viktig del av det arbetet.
