Särläkemedlens andel av nya europeiska godkännanden ökar, förra årets antal, 17, är det högsta antalet hittills under ett år.
Bland dessa godkändes till exempel det första läkemedlet för behandling av Duchennes muskeldystrofi, Translarna och ett annat, Scenesse, för behandling av erytropoetisk protoporfyri som är en ovanlig genetisk sjukdom som orsakar ljuskänslighet.
Varje år får cirka 10 pojkar i Sverige diagnosen Duchennes muskeldystrofi. Det totala antalet personer med sjukdomen är okänt, men förekomsten beräknas till cirka 3 per 100 000 invånare. Räknat på män, som betydligt oftare drabbas, är förekomsten beräknad till 6 per 100 000 invånare.
Sjukdomen erytropoetisk protoporfyri drabbar uppskattningsvis knappt 6 personer per miljon. I Sverige känner man till ett femtiotal personer med sjukdomen med de typiska hudsymtomen, medan anlagsbärare utan symtom är betydligt fler. Sjukdomen drabbar både män och kvinnor och finns i alla befolkningsgrupper.
Under förra året fick också det första läkemedlet som baseras på stamceller godkänt för marknadsföring i Europa. Det är särläkemedlet Holoclar för behandling av en sällsynt ögonsjukdom som kan leda till blindhet.
EMAs nya arbetssätt att ge företag vetenskapligt stöd tidigare i utvecklingen fick genomslag under förra året då nästan sju av tio sökande fick sådan rådgivning från den vetenskapliga kommittén CHMP.
Av de 82 godkända läkemedlen förra året gällde ett godkännande behandling för barn. Godkännandet gällde för Hemangiol för behandling av godartade tumörer i blodkärl.
