EU:s läkemedelsmyndighet EMA rapporterar att 42 av de totalt 84 läkemedel som rekommenderades för godkännande i fjol var helt nya aktiva substanser. Många av dessa nya behandlingar innebär värdefulla förbättringar för olika patientgrupper, bland andra barn med neurologiska och metabola sjukdomar.
Siffran 42 kan jämföras med antalet rekommendationer av helt nya läkemedel under de fyra föregående åren, som varierade mellan 27 och 40.
Flest nya läkemedelssubstanser och nya användningar av tidigare godkända substanser kom på cancerområdet. Bland cancernyheterna märks de två första CAR-T-cellsterapierna Kymriah (tisagenlecleucel) och Yescarta (axicabtagene ciloleucel).
Även på infektionsområdet och inom neurologi, hematologi respektive endokrinologi gav EMA klartecken till ett flertal helt nya substanser.
Tjugoen av de nya behandlingarna var så kallade särläkemedel, orphan medicines, läkemedel mot sällsynta, allvarliga sjukdomar. Detta gäller bland annat Luxturna (voretigene neparvovec) för behandling av en sällsynt ärftlig ögonsjukdom hos barn och vuxna. Sjukdomen orsakas av en specifik genmutation och leder till svåra synnedsättningar och så småningom vanligen blindhet. Läkemedlet verkar genom att byta ut den muterade genen i näthinneceller och kan framför allt förbättra mörkerseendet.
Ett annat av de särläkemedel som fick klartecken 2018 var Amglidia (glibenclamide) som används för att behandla en sällsynt form av diabetes hos nyfödda, spädbarn och äldre barn.
I fyra fall rekommenderades godkännande genom ett påskyndat förfarande som enbart används för mediciner som fyller ett tidigare ouppfyllt medicinskt behov. Det handlade här om läkemedlen Hemlibra (emecizumab) som används vid hemofili A, Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen) mot Skelleftesjukan och Takhzyro (lanadelumab) mot ärftligt angioödem.
EMA:s säkerhetsövervakning av redan godkända läkemedel resulterade under fjolåret i en rad indragningar, begränsningar av läkemedels användning samt nya säkerhetsrekommendationer. Bland annat drogs, som Läkemedelsvärlden rapporterat, MS-medicinerna Zinbryta och Zenapax (båda med den aktiva substansen daclizumab) in efter att ha orsakat flera fall av allvarliga hjärninflammationer.
EMA rekommenderade även kraftiga begränsningar av användningen av antibiotika med kinoloner och fluorokinoloner på grund av biverkningsrisker.
