Totalt sett har 20 ATMP-läkemedel godkänts i EU, och fler väntas komma de närmaste åren. Det sa Peter Hovstadius, läkare och specialist inom klinisk farmakologi, på ett digitalt seminarium om den aktuella lägesbilden för avancerade terapier, ATMP.
– Man räknar med att det ska finnas mellan 50 och 60 ATMP år 2030. Det betyder alltså tre till fyra nya behandlingar per år, sa han.
Peter Hovstadius har arbetat i 20 år inom den forskande läkemedelsindustrin och har bland annat varit nordisk medicinsk chef på Novartis, ett läkemedelsföretag som har satsat stort inom ATMP. Han har också varit med i utvecklingen av flera av de läkemedel som det pratades om under seminariet.
Det digitala seminariet var en del i en seminarieserie och arrangerades av Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden.
Svårt att klassificera ATMP
ATMP står för Advanced therapy medicinal product och handlar om cell- och genterapier samt modifierade vävnadstekniska produkter. Det är en produkt som består av gener, celler eller vävnad som har modifierats i betydande omfattning, eller att materialet får en annan funktion hos den mottagande patienten.
Det är dock inte alltid helt lätt att veta vilka produkter som ska klassas som ATMP, inte ens för tillverkare och forskare, berättade Peter Hovstadius.
Därför har den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s särskilda kommitté för avancerade terapier, CAT, instiftat en process där man kan lämna in en ansökan om att få sin produkt klassificerad.
– Av 286 klassifikationer var det 10 procent som faktiskt inte blev klassade som ATMP, sa Peter Hovstadius.
CAT tar inte beslut om nya ATMP, men kommitténs värderingar ligger till grund för de slutliga avgörandena.
Sju ATMP har dragits tillbaka
Området ATMP utvecklas snabbt och allt fler avancerade terapier når fram till godkännande hos läkemedelsmyndigheterna. Men efter godkännande återstår flera steg för att läkemedlen ska nå patienterna.
– Kliniska studier och godkännanden är bara de första stegen. Sedan kommer subvention, utbildning, produktion, logistik, säkerhet och massor med saker att lösa, sa Peter Hovstadius.
Av de 20 ATMP som totalt sett har godkänts i EU har sju dragits tillbaka. I ett av fallen berodde det på en otillräcklig klinisk effekt, i övriga sex fall handlade det om kommersiella orsaker.
– Det var helt enkelt inte lönsamt för företagen, sa Peter Hovstadius.
Varje land gör hälsoekonomisk bedömning
Ett ATMP-läkemedel får alltid ett gemensamt godkännande i EU, men sedan är det upp till varje enskilt land att göra en hälsoekonomisk bedömning av terapin, och avgöra om den ska rekommenderas. Detta görs i Sverige av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket samt NT-rådet.
I Sverige finns fem ATMP-läkemedel som har fått en positiv rekommendation. Det är Imlygic, Kymriah och Yescarta som är avsedda för flera olika cancersjukdomar samt Luxturna mot ögonsjukdomen hereditär retinal dystrofi och Zolgensma mot spinal muskelatrofi.
Över 2 000 studier
I dagsläget pågår 2 261 studier om ATMP, berättade Peter Hovstadius. Ungefär hälften är industrisponsrade och hälften är akademiska.
– Det är en helt unik situation jämfört med normal läkemedelsutveckling där läkemedelsbolagen driver majoriteten av studierna.
Det flesta nya ATMP som utvecklas är behandlingar mot hematologiska cancersjukdomar, och även mot bland annat metaboliska och neurologiska diagnoser.
– Men det pågår också studier för lite vanligare sjukdomar som till exempel levercirros (skrumplever) och diabetiska fotsår, och även vanliga cancerformer som prostatacancer och lungcancer, sa Peter Hovstadius.
Ytterligare föreläsare
På seminariet föreläste även NT-rådets ordförande Gerd Lärfars. Hon berättade bland annat om rådets senaste rekommendation om genterapin Zolgensma.
Även Madeleine Zetterberg, professor vid Göteborgs universitet och verksamhetschef på Sahlgrenska universitetssjukhuset ögonvård och Heidi Ekelund, sektionsledare verksamhet läkemedel på Sahlgrenska universitetssjukhuset, medverkade på seminariet. De pratade om förberedelserna för introduktionen av genterapin Luxturna i ögonsjukvården vid Sahlgrenska universitetssjukhuset.
Seminariet finns att se i efterhand på Apotekarsocietetens hemsida.
