EU:s läkemedelsmyndighet EMA:s expertkommitté CHMP rekommenderar ett godkännande av Ebvallo (tabelecleucel).
Det är en avancerad cellterapi för behandling av vuxna och barn som har genomgått en transplantation och drabbats av så kallad lymfoproliferativ störning. Det är en fruktad komplikation som kan uppkomma efter transplantation av organ eller celler. Störningen beror på de immundämpande läkemedel man måste använda för att förhindra avstötning. Immundämpningen kan aktivera tidigare vilande Epstein Barr-virus i patientens B-celler och sätta i gång en cancerutveckling i lymfsystemet.
Behov av nya läkemedel
Ebvallo är avsett för patienter som har fått minst en tidigare behandling mot tillståndet och som inte svarar på behandlingen eller vars sjukdom kommer tillbaka.
CHMP konstaterar att det finns ett stort behov av läkemedel för denna patientgrupp. De patienter som inte svarar på den första behandlingen överlever bara några månader efter behandlingsmisslyckandet, skriver EMA. Behandlingsalternativen är dessutom begränsade.
Ebvallo har ingått i EMA:s program Prime som syftar till att snabbare få fram läkemedel som fyller tidigare ouppfyllda medicinska behov.
ATMP som består av T-celler
Den aktiva substansen i Ebvallo inriktar sig på och dödar infekterade celler. Läkemedlet är ett ATMP, Advanced therapy medicinal products, och består av T-celler som har tagits från en donator. T-cellerna blandas med B-celler från samma givare. B-cellerna har infekterats med Epstein Barr-viruset så att T-cellerna lär sig känna igen när de är infekterade. När patienten får läkemedlet förväntas T-cellerna attackera och döda patientens infekterade B-celler. På så sätt ska de hjälpa till att kontrollera cancer som är associerad med viruset.
CHMP:s rekommendation baseras på en pågående fas III-studie. Studien undersöker effekten och säkerheten av läkemedlet hos 43 personer som tillhör den aktuella patientgruppen.
Ungefär hälften av patienterna i studien uppnådde delvis eller fullständig återgång av sjukdomen. Ett betydande antal patienter hade ett varaktigt svar på sex månader eller mer utan sjukdomstecken eller symtom efter behandling.
De vanligaste biverkningarna var feber, diarré, trötthet, illamående, låga nivåer av röda blodkroppar, minskad aptit och låga natriumnivåer i blodet.
Fortsatt undersökning av Ebvallo
Till grund för CHMP:s beslut ligger en bedömning från EMA:s expertkommitté för cell- och genbaserade läkemedel, CAT. Den ansåg att fördelarna med Ebvallo övervägde riskerna för patienter med tillståndet.
CHMP har bett det ansvariga läkemedelsföretaget att fortsätta att lämna in data från den pågående studien för att ytterligare undersöka den långsiktiga effekten och säkerheten för läkemedlet. Efter godkännandet ska företaget också göra en observationsstudie på patienter som behandlas med Ebvallo i Europa. Dessa resultat ska lämnas in inom tre månader efter försäljningstillståndet.
CHMP:s rekommendation skickas nu till EU-kommissionen som fattar de slutgiltiga beslutet. Normalt följer kommissionen CHMP:s rekommendationer.
