Substansen vemurafenib, som utvecklats av företaget Plexxikon och som marknadsförs av Roche, inriktar sig mot patienter med malignt melanom som har en viss mutation. Mutationen finns i en gen som kalls BRAF och ses hos ungefär hälften av dem som drabbas av sjukdomen. I en internationell fas III-studie med 675 patienter från bland annat Sverige, visade sig behandling med vemurafenib minska risken att dö vid analystillfället med 63 procent.
De ingående patienterna, som alla hade den speciella mutationen i BRAF-genen, lottades till att antingen få behandling med cytostatika i form av dacarbazine eller 960 mg vemurafenib två gånger dagligen i tablettform. Resultaten, som också publicerats i New England Journal of Medicine, visade att förutom att förlänga överlevnaden, så minskade risken att sjukdomen förändrades med 74 procent i gruppen som fick vemurafenib. I vemurafenibgruppen såg man också att tumören krympte hos 48,4 procent av patienterna jämfört med 5,5 procent i cytostatikagruppen.
På ASCO-kongressen som pågått i helgen kom också positiva resultat från Bristol-Myers Squibb. I en studienav patienter som nyligen diagnostiserats med metastaserande malignt melanom jämfördes behandling med deras kandidat ipilimumab (Yervoy)10 mg/kg i kombination med dacarbazine jämfört med enbart dacarbazine.
Resultaten, som också de publicerats i NEJM visar att 47 procent av patienterna som behandlades med ipilimumab tillsammans med dacarbazine levde efter ett år, 28 procent levde efter två år och 20 procent levde i tre år. Jämförande siffror för de patienter som enbart fick dacarbazine var 36,3 procent efter ett år, 17,9 procent efter två år och 12,2 procent efter tre år. Yervoy fick en positiv rekommendation från den europeiska läkemedelskommittén, CHMP i slutet av maj i år.
Roche har också meddelat att de inleder ett kliniskt samarbete med Bristol-Myers Squibb för att studera behandling med vemurafenib och ipilimumab i kombination. Omkring 2 800 personer drabbas av malignt melanom i Sverige varje år.
