Ponsgliom är en obotlig hjärntumör som framförallt drabbar barn. Idag saknar vi godkända läkemedel mot den här tumören.
Nu startar en ny internationell studie som svenske professorn Klas Blomgren leder. Målet med studien är att forska fram läkemedel som förbättrar prognosen för barn som drabbas av denna svåra cancerform.
Ponsgliom tillhör en grupp hjärntumörer som på läkarspråk kallas för diffusa medellinjesgliom.
Dessa tumörer är svårbehandlade och det beror på fler olika orsaker. En av dessa är att tumörerna sitter vid hjärnstammen. Det gör tumörerna extremt svåra att operera bort, för då riskerar man att skada livsviktiga funktioner som andning, puls och vakenhet.
Cytostatika ger bara marginella effekter
En annan komplicerande faktor är att tumörerna växer diffust. Det betyder att cancercellerna inte samlar sig i en kompakt tumör utan blandar sig med friska celler.
I flera internationella studier behandlar man tumörerna med klassiska cytostatika. Resultaten från dessa studier är nedslående, medicinering med vanlig cytostatika ger bara marginella behandlingseffekter.
Allt detta gör tumörerna extra svårbehandlade.
Behandlar ponsgliom med läkemedel
Idag behandlar läkarna barn med ponsgliom med strålning i kombination med målinriktade läkemedel.
Forskare världen över arbetar med att hitta specifika läkemedel och/eller nya kombinationer av läkemedel som kan öka överlevnaden, som Läkemedelsvärlden tidigare berättat om.
Att ta vävnadsprov av tumören, en så kallad biopsi, har tidigare varit relativt ovanligt. Historiskt sett har läkare ansett att ingreppet är riskabelt. I stället diagnostiserar man cancern med hjälp av olika former av bildundersökningar som röntgen.
Går att ta prover av ponsgliom
Men i en färsk studie, som kallas Biomede 1.0, lyckas forskare faktiskt ta vävnadsprover från tumörerna på ett säkert sätt.
I studien ingår 233 patienter som nyss fått diagnosen ponsgliom. Det är den största studien i världen hittills.
Fynden från studien presenterades vid en stor internationell cancerkonferens förra året. Det är en konferens som American society of clinical oncology, Asco, arrangerar varje år.
När läkarna tar biopsier får de veta mycket mer om tumörens egenskaper. Det förbättrar möjligheterna att hitta en mer precis och effektiv behandling.
Studieresultaten från Biomede 1.0 är så uppseendeväckande att man kallar dem “praxisförändrande”.
Var tionde får fel diagnos av radiologi
Studien avslöjar även att radiologisk undersökning leder till fel diagnos i tio procent av fallen.
– Det finns tumörer av en helt annan karaktär som radiologiskt kan likna dessa gliom men har en annan progression och kräver annan behandling, säger barncancerläkaren och forskaren Jacques Grill i ett pressmeddelande från Asco.
Förutom detta så anpassade forskarna strålning och läkemedelsbehandlingen av cancern utifrån molekylära data från vävnadsprovet från tumören. Forskarna jämför tre olika läkemedel i studien. Det är erlotinib, dasatinib och everolimus.
Ponsgliom är inte en och samma slags tumör och har olika mutationer. Biomede 1.0 väcker hopp om individualiserad terapi som forskarna hoppas ger bättre behandlingsresultat.
Studien är öppen för alla barn
För att ta fram nya behandlingar startar man nu Biomede 2.0. Studien öppnar på Karolinska universitetssjukhuset. Men forskningsstudien är öppen för alla barn i hela Sverige med diagnosen diffusa medellinjesgliom, där ju ponsgliom ingår.
Läkarna tar vävnadsprover, biopsier, av tumören vid det barnonkologiska centrum som barnet tillhör. Forskarna testar två nya läkemedel i kombination med strålning.
Radiologiska undersökningar och andra läkarbesök gör barnet vid det barnsjukhus som är närmast för familjen. De cancerdrabbade barnen som deltar reser till Stockholm för screening och deltagande i studien. Sen kommer de på återbesök en gång i månaden.
Svensk forskare leder den nya studien
Klas Blomgren är professor i pediatrik vid Karolinska institutet, barncancerforskare och barncancerläkare vid Astrid Lindgrens barnsjukhus. Han är projektledare för studien.
– Det är samma upplägg som i den första Biomede-studien och vår erfarenhet är att det fungerade bra, berättar han i ett pressmeddelande från Barncancerfonden.
Liksom i Biomede 1.0 får patienterna med strålningsbehandling och ett läkemedel. Forskarna lottar barnen till ett av två olika läkemedel.
Det ena läkemedlet är everolimus som även användes i Biomede 1.0. Det andra läkemedlet är helt nytt. Den nya medicinen kallar man ONC201, enligt sajten clinicaltrials.cov.
Klas Blomgren betonar att behandlingsresultatet är det viktigaste.
– Om tumören fortsätter växa, då kommer barnet i stället att få möjlighet att prova det andra läkemedlet.
Hopp om bot mot ponsgliom
Klas Blomgren hoppas att studien åtminstone ska kunna bota några barn.
– Vi utgår från biopsierna och helgenomsekvenseringen kommer att hjälpa oss att ännu bättre identifiera vilka diffusa medellinjesgliom som vi kan få god behandlingseffekt på, och tvärtom.
Förhoppningen är också att den precisionsdiagnostik Sverige nu inför, som man baserar på helgenomsekvensering av tumören, leder till ytterligare kunskap om tumörtypen. Det gör också att det går att kartlägga mutationer hos tumören.
Forskarna räknar med att öppna studien i Sverige efter sommaren. I Frankrike har studien redan startat. Även andra europeiska länder kommer att ingå.
