Vid diabetes typ 1 är det kroppens eget immunförsvar som attackerar de insulinproducerande cellerna. Forskningen kring diabetes typ 1 kretsar därför kring att hitta fungerande antikroppar mot kroppens egna betaceller. Ett sådant protein är GAD65, som forskargrupper i Sverige under lång tid försökt utveckla till att bli ett fungerande läkemedel vid diabetes typ 1.
Men ingen har tidigare försökt behandla genom att spruta in ett antigen direkt i lymfsystemet. Tidigare administreringssätt har varit subkutant, det vill säga under huden. I den aktuella studien har GAD65 injicerats i en lymfknuta i ljumsken hos försökspersonerna.
– Det är första gången överhuvudtaget som ett autoantigen sprutats in i en lymfkörtel i behandling av en autoimmun sjukdom, och givetvis något helt nytt vid diabetes typ 1, säger Johnny Ludvigsson, professor vid Linköpings universitet och huvudledare av studien.
I pilotstudien, som publiceras i New England Journal of Medicine, har sex patienter mellan 20 och 22 år som alla nyligen fått diagnosen diabetes typ 1, ingått. Vid tre tillfällen fick de injektionerna. Under hela studietiden fick de också vitamin D, som kan fungera inflammationshämmande mot immunsystemet.
Studiens resultat visar att långtidsblodsockret (HbA1c) sjönk hos de sex patienterna. Även behovet av att injicera extra insulin minskade.
– Det är ett mycket lovande resultat, säger Johnny Ludvigsson. Vid diabetes typ 1 förlorar man gradvis förmågan att producera insulin. Patienterna i studien har behållit sina nivåer.
Patienterna, som i studien följts under minst sex månader och i fyra fall över 15 månader, ska nu följas under en längre tid. Fler patienter ska också inkluderas i större studier.
– Vi ökar antalet patienter och tar även in yngre, ner till 12 års ålder, säger Johnny Ludvigsson.
Redan är tio nya patienter inkluderade, varav två är 12 och 13 år gamla.
Den aktuella studien var oblindad, och innefattade ingen kontrollgrupp. Jämförelser har i stället gjorts med patienter i andra studier.
Hur går ni vidare nu med forskningen?
– Nu siktar vi mot att göra en mer omfattande, dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad fas II-studie, säger Johnny Ludvigsson.
Proteinet GAD65 har som sagt testats i kliniska studier tidigare. År 2011 presenterade det svenska läkemedelsföretaget Diamyd Medical negativa resultat från en fas III-studie där GAD65 testades som ett vaccin mot diabetes typ 1, men inte visade någon bevarande effekt på betacellerna.
Johnny Ludvigsson var kliniskt ansvarig läkare vid Diamyd-studien och har trots de då negativa resultaten fortsatt att studera GAD65.
–GAD65 föreföll ha viss effekt, men inte tillräckligt god, och därför prövar jag nya regimer, säger Johnny Ludvigsson.
