En sammanställning av NT-rådets bedömningar förra året visar att rådet lämnade 28 rekommendationer för 22 läkemedel, det framgår av ett pressmeddelande. I bara tre av fallen sade NT-rådet nej till behandling med det bedömda läkemedlet.
Men många gånger kom den positiva rekommendationen med en begränsning att till exempel endast omfatta de mest sjuka eller till de med vissa symtom. Orsaken är att de bedömda läkemedlen ofta är mycket dyra och därför endast bedöms som kostnadseffektiva för vissa patienter.
– För majoriteten av ja-rekommendationerna är ett sekretessbelagt avtal nödvändigt för att prissättningen ska vara rimlig och hälsoekonomiskt försvarbar, säger Sofie Alverlind, koordinator i NT-rådet, i pressmeddelandet.
Förra året gav dessa avtal regionerna en återbäring på 1,7 miljarder kronor för receptläkemedel. För läkemedel som används på sjukhus förväntas återbäringen bli cirka 500 miljoner kronor.
– Arbetet med förhandlingar och avtal är mycket omfattande och beror i stor utsträckning på att läkemedlen ofta är prissatta på ett sätt som gör att de inte kan rekommenderas utan avtal.
Regionernas efterlevnad av NT-rådets rekommendationer följs upp med hjälp av försäljningsstatistik av de rekommenderade läkemedlen och i vissa fall med data från kvalitetsregister. I stort sett ”tas rekommendationerna emot väl”, skriver NT-rådet i pressmeddelandet.
Under förra året utvecklades också arbetssättet med nationella behandlingsråd i vissa fall där kostnaden för ett läkemedel är så hög att NT-rådet inte kan rekommendera generell användning. Ett område är för behandling med av patienter med spinal muskelatrofi med läkemedlet Spinraza, som fick ja-rekommendation 2017 och som Läkemedelsvärlden skrivit om tidigare.
– Vi har också tagit fram en ny process för snabb hantering av immunterapier vid cancer. Och så har vi jobbat en hel del med att utveckla former för patientsamverkan, säger Sofie Alverlind.
Vad gäller framtiden har det skett och sker stora forskningsframsteg vad gäller gen- och cellterapier inom flera olika sjukdomsområden. Däribland finns läkemedlet Luxturna, en genterapi mot en ovanlig form av ärftlig blindhet, som fick EU-godkännande i november förra året. Nyligen fick också läkemedlet Zynteglo, en avancerad genterapi mot den sällsynta och ärftliga blodsjukdomen beta-thalassemi, rekommenderat godkännande av den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté CHMP.
– Det finns stor potential att hjälpa patienter med dessa nya läkemedel (gen- och cellterapier, reds.anm.). Samtidigt innebär de en hel del utmaningar för vården, bland annat eftersom osäkerheten i effekten är väldigt stor.
I många fall kan behandlingarna vara botande, men eftersom den kliniska data som finns tillgänglig bara sträcker sig över några år råder stor osäkerhet i hur länge effekten håller i sig eller hur säkerheten ser ut över tid.
Nyligen meddelade till exempel NT-rådet att man tillsvidare avråder regionerna att behandla med så kallade CAR-T-terapier i väntan på att NT-rådet gjort en sammanvägd bedömning. Denna väntas enligt tidigare besked till Läkemedelsvärlden bli klar under våren.