Kombinationsläkemedlet Orkambi (ivakaftor och lumakaftor) har inneburit ett viktigt framsteg i behandlingen av patienter med den allvarliga ärftliga sjukdomen cystisk fibros. Cystisk fibros orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR och gör att slemproducerande körtlar i kroppen inte fungerar normalt. Slemmet blir för segt vilket påverkar framför allt lungorna, mag-tarmsystemet och bukspottkörteln.
Varje år föds i Sverige ett 20-tal barn med cystisk fibros. Sjukdomen går i dag inte att bota och försämras gradvis. Men hos patienter där den sjukdomsorsakande mutationen är av en viss typ, kan Orkambi ha god effekt och göra slem och magsaft mindre trögflytande. Orkambi är en tilläggsbehandling till ordinarie behandling med exempelvis antibiotika, slemlösande och sjukgymnastik.
Tack vare Orkambi kan lungfunktionen förbättras och försämringen av sjukdomen saktas ned.
Sedan 1 juli 2018 ingår Orkambi i tablettform, som Läkemedelsvärlden skrivit, i läkemedelsförmånen. Indikationen för tabletterna är behandling av cystisk fibros hos patienter från sex år och uppåt, med den specifika mutationen.
Nu har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslutat att även Orkambi i form av granulat ska tas in i förmånen, från 22 mars 2019. Granulatet kan användas för behandling av barn med cystisk fibros redan från två års ålder med mutationen.
”Det är av stort värde för patienterna vid fortskridande sjukdomar att fördröja sjukdomens förlopp”, skriver TLV i beslutet.
En klinisk studie av Orkambi som granulat hos barn i åldrarna två-fem år har, enligt TLV, visat en måttlig förbättring av lungkapaciteten. Förbättringen motsvarade den som ses hos äldre patienter som behandlas med tabletterna. I studien förbättrades också barnens tillväxt under behandlingen och biverkningarna var små.
Kostnaden för behandlingen med Orkambi är densamma för granulat som för tabletter – drygt 4 100 kronor om dagen. Detta pris är resultatet av en överenskommelse mellan tillverkaren Vertex Pharmaceuticals och regionerna som innebär att företaget åtar sig att under avtalstiden bära en del av kostnaden för användningen av Orkambi.
I beslutet om subvention har TLV tagit hänsyn till sjukdomens höga svårighetsgrad som leder till försämrad livskvalitet och förkortar livslängden, samt till att det finns ett stort behov av nya behandlingar mot cystisk fibros. Med hänsyn till människovärdesprincipen och behovs- och solidaritetsprincipen anser TLV därför att även Orkambi granulat bör ingå i förmånen.
En av ledamöterna i nämnden för läkemedelsförmåner hos TLV reserverade sig dock mot beslutet med motiveringen att kostnaden för läkemedlet ”är för hög i förhållande till den hälsa som vinns.”
