Daratumumab, med produktnamnet Darzalex, godkändes för försäljning på den europeiska marknaden för två år sedan för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom.
Läkemedelsbolaget Janssen, som utvecklat läkemedlet, har tidigare ansökt om att få in det i läkemedelsförmånen, men utan att lyckats. Priset i förhållande till osäkerhet vad gäller behandlingseffekt och hälsoekonomi har ansetts för hög.
Efter förhandlingar med bolaget har nu NT-rådet tagit fram ett avtal, utformat som en pilotstudie, som innebär att läkemedlet kan rekommenderas som monoterapi för vuxna patienter med recidivierande och refraktärt multipel myelom, det vill säga återkommande återfall och återfall under pågående behandling. Patienterna ska dock ha behandlats med proteashämmare och immunomodulerande läkemedel utan framgång innan.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, bedömer läkemedlets kostnad på mellan 800 000 och 1 550 000 kronor per kvalitetsjusterat levnadsår som hög. Avtalet förutsätter därför att läkemedelsföretaget Janssen ger en återbäring till landstingen så att kostnaden inte blir högre än i andra jämförbara länder där produkten är subventionerad eller offentligt finansierad. Avtalet förutsätter också att data om användningen av Darzalex registreras i Kvalitetsregister för nya cancerläkemedel och utvärderas ett par gånger per år. Pilotstudien sträcker sig från den 1 maj i år till och med den 31 december 2019.
Darzalex (daratumumab) är en monoklonal antikropp som binder till proteinet CD38, som finns i stor mängd på ytan av myelomceller, och därmed aktiverar immunsystemet att döda cancercellerna. Läkemedlet ges som infusioner i en ven en gång i veckan de första åtta veckorna, en gång varannan vecka de efterföljande 16 veckorna och därefter en gång var fjärde vecka.
Enligt Nationella arbetsgruppen för cancerläkemedel, som yttrat sig i NT-rådets rekommendation, innebär behandlingen en ny princip inom myelombehandling och ger ytterligare en möjlig angreppspunkt på elakartade tumörer. Genom att specifikt angripa cancercellerna är bedömningen att det också ger mindre biverkningar än till exempel cytostatika.
Som skäl till att nu rekommendera Darzalex som monoterapi till den aktuella patientgruppen anfer NT-rådet att tillståndets svårighetsgrad är hög och patientgruppen relativt liten.
Ungefär 600 personer insjuknar i multipelt myelom varje år i Sverige, varav högst 200 uppskattas vara aktuella för behandling med Darzalex. Medianöverlevnaden efter diagnos är knappt sex år för patienter i åldern 60 till 69 år och ännu kortare, 3,6 år för patienter mellan 70 och 79 år.
Janssen har även ansökt om pris och subventionering för Darzalex som en kombinationsbehandling, men ansökan har avslagits.
