Läkemedlet Wainzua (enotersen) är en ny terapi mot Skelleftesjukan, eller ärftlig transtyretinamyloidos som sjukdomens medicinsk namn lyder. Vid sitt senaste möte rekommenderade läkemedelsmyndigheten Emas expertkommitté CHMP att EU godkänner Wainzua.
Rekommendationen gäller behandling av vuxna med ärftlig transtyretinamyloidos samt polyneuropati i stadium 1 eller 2. Polyneuropati, nedsatt funktion i nerver på olika ställen i kroppen, är mycket vanlig vid denna sjukdom och leder till stora funktionsnedsättningar.
Nedbrytande och dödlig sjukdom
Vid transtyretinamyloidos bildas en onormal variant av serumproteinet transtyretin. Det onormala proteinet lagras i kroppen och kan skada nerver, hjärta, ögon, njurar och andra organ. Sjukdomen leder till funktionsnedsättningar och utan behandling med tiden till döden.
Ärftlig transtyretinamyloidos orsakas av en genmutation som är vanlig i vissa geografiska områden i världen. Dit hör svenska Västerbotten och Norrbotten vilket har gett sjukdomen namnet Skelleftesjukan i vårt land.
En potentiellt botande behandlingsmetod är levertransplantation eftersom transtyretin framför allt bildas i levern. Men för majoriteten av patienterna är transplantation inte möjlig. Då återstår att stabilisera tillståndet och bromsa sjukdomsförloppet med hjälp av läkemedel.
Olija typer av terapi mot Skelleftesjukan
Det första EU-godkända läkemedlet mot sjukdomen kom först 2011. Det var det transtyretinstabiliserande Vyndaqel (tafamidis). Även det äldre läkemedlet diflunisal fungerar, som Läkemedelsvärlden rapporterat, stabiliserande på transtyretin och kan dämpa sjukdomssymtomen.
Det har på senare år också kommit fler EU-godkända läkemedel. Dessa – Onpattro (patisiran), Tegsedi (inotersen) och Amvuttra (vutisiran) – minskar transtyretinproduktionen.
Enligt den svenska rekommendationen är dessa transtyretinhämmare steg 2 i behandlingstrappan. De kan sättas in när patienten blir sämre trots transtyretinstabiliserande behandling. Onpattro ges som infusion och de andra två som injektioner.
Ny terapi mot Skelleftesjukan
Det nya läkemedlet Wainzua (enotersen) från Astrazeneca och dess partner Ionis pharmaceuticals är ytterligare en transtyretinhämmande behandling. Liksom sina föregångare i denna läkemedelsgrupp minskar Wainzua produktionen av både muterat och normalt transtyretin. Därigenom bromsar terapin sjukdomsutvecklingen.
En nyhet med Wainzua är att patienten kan ta läkemedlet själv en gång i månaden med hjälp av en autoinjektor.
Studie visade signifikant effekt
CHMP grundar sin rekommendation främst på en fas III-studie av över 1 400 patienter med ärftlig transtyretinamyloidos. Forskarna följde dem i 66 veckor och jämförde dem som fick läkemedlet med dem som fick placebo.
Resultaten visar på en signifikant och varaktig effekt på koncentrationen av transtyretin och på symtomen ppå polyneurpati. De som fick läkemedelskandidaten rapporterade också högre livskvalitet än kontrollgruppen.
Den vanligaste biverkningen var A-vitaminbrist och kräkningar.
EU-kommissionen beslutar
Läkemedlet blev nyligen godkänt i Storbritannien och är sedan tidigare godkänt i USA under namnet Wainua. Emas rekommendation går nu vidare till EU-kommissionen som fattar det slutgiltiga beslutet om marknadsgodkännande.
