Den första monoklonala antikroppen, Hemlibra (emicizumab), för behandling av hemofili A fick nyligen ett positivt utlåtande av EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP.
Blödarsjuka i form av hemofili A är en ärftlig sjukdom som ger brist på koagulationsproteinet faktor VIII. Sjukdomen är vanligast hos män och förekommer i alla åldrar.
Nuvarande behandling består av läkemedel innehållande faktor VIII, som ersätter avsaknaden av proteinet och därmed förhindrar blödning. Kroppen kan dock utveckla antikroppar mot det tillförda faktor VIII-proteinet vilket minskar effekten av läkemedlet avsevärt med svårkontrollerade blödningar som följd.
Dagens behandling vid uppkommen resistens är tidskrävande och jobbig för patienterna och inte heller effektiv för alla.
Det nu rekommenderade läkemedlet Hemlibra (emicizumab) är det första nya läkemedlet för patientgruppen på 20 år. Emicizumab är en monoklonal antikropp som fungerar genom att efterlikna faktor VIII:s koaguleringsfunktion. Behandlingen ges genom subkutana injektioner en gång i veckan.
Rekommendationen bygger på två fas III-studier. I den ena ingick 109 patienter i åldern 12 år och uppåt som randomiserades till behandling eller inte. Den andra studien är en pågående singelarm-studie med barn under 12 år.
De sammantagna resultaten visar att profylaktisk behandling med emicizumab av patienter med hemofili A som utvecklat resistens mot faktor VIII-läkemedel, minskar antalet blödningstillfällen som kräver behandling med koagulationsfaktorer med mellan 80 och 90 procent.
De vanligaste observerade biverkningarna var reaktioner vid injektionsstället, huvudvärk, trombotisk mikroangiopati (skada på de små blodkärl som försörjer olika inre organ), feber, diarré samt led- och muskelvärk.
Vid sitt senaste möte gav CHMP även positiva rekommendationer för ett läkemedel, Lamzede (velmanase alfa), för behandling av den ovanliga men allvarliga ämnesomsättningssjukdomen alfa-mannosidos.
Även ett vaccin, Shingrix, för förebyggande av herpes zoster och postherpetisk neuralgi, det vill säga nervsmärtor på grund av aktiverat latent varicella-zostervirus, rekommenderades marknadsgodkännande.
Tre läkemedel för behandling av typ 2-diabetes fick också tummen upp av CHMP: Segluromet (ertugliflozin, metformin), Steglatro (ertugliflozin) och Steglujan (ertugliflozin, sitagliptin). Även biosimilaren Semglee (insulin glarin) för behandling av diabetes fick rekommenderat godkännande.
Ett formellt beslut om marknadsgodkännande ska fattas av EU-kommissionen innan läkemedlen finns tillgängliga för patienter.
