I en klinisk studie vid Karolinska universitetssjukhuset och Astrid Lindgrens barnsjukhus får barn före födseln en experimentell stamcellsbehandling. Denna behandling ska motverka den medfödda ärftliga sjukdomen osteogenesis imperfecta. Sjukdomen ger benskörhet som i sin allvarligaste form kan innebära hundratals frakturer under livet, problem med rörelseapparaten och stora smärtor.
Stamcellsbehandling ska ge fungerande skelett
De svenska forskarna är först i världen med att ge benbildande stamceller till barnet innan det är fött. Forskarna hoppas att genom detta öka barnets möjligheter att utveckla ett fungerande skelett.
– Orsaken till att vi vill ge stamcellerna redan innan födseln är att färre av cellerna filtreras bort av lungorna då ett foster har annorlunda blodcirkulation och inte börjat andas på vanligt sätt ännu. Behandlingen får därför förutsättningar att bli mer effektiv. Det är förstås också positivt att kunna påverka barnets benbildning så tidigt i livet som möjligt, säger Eva Åström, läkare på Astrid Lindgrens barnsjukhus och huvudprövare i studien, i ett pressmeddelande.
Invalidiserande sjukdom
Hos patienter med osteogenesis imperfecta är proteinet kollagen typ 1 felaktigt eller produceras i för liten mängd. Skelettet omsätts därför för snabbt och kan inte lagra kalk vilket gör att det blir skört.
Utan behandling blir barn med svår form av sjukdomen cirka en meter långa som vuxna, de drabbas av svåra krökningar av ryggraden och felställningar hos ben och armar. Det finns numer läkemedelsbehandling som liksom operationer och rehabilitering kan förbättra tillståndet. Men sjukdomen är ofta svårt invalidiserande och ger mycket smärtor.
Varje år föds cirka fem barn i Sverige med den svåraste formen av sjukdomen.
Via navelsträngen
Tidigare forskning tyder på att behandling med benbildande stamceller skulle kunna hjälpa dessa barn. Forskarnas hypotes är att de stamceller som tillförs söker sig till skelettet och bidrar till benbildningen.
I en annan del av forskningsprojektet har stamcellerna getts till spädbarn som forskarna nu följer. Och i den nya studien prövar de att behandla ofödda barn. De benbildande stamcellerna produceras av speciallaboratoriet Vecura vid Karolinska universitetssjukhuset och projektet har EU-stöd via Horizon 2020-programmet. Fostret får behandlingen genom en injektion via navelsträngen.
I november gav forskarna den första stamcellsbehandlingen på detta sätt. En familj från Tyskland kom till Karolinska universitetssjukhuset för att familjens väntade barn skulle få behandlingen. Barnet är nu fött och kommer att återvända till Karolinska universitetssjukhuset för att upprepa behandlingen när barnet är tre-fem månader. Hittills har nu sammanlagt tre ofödda barn fått behandlingen, som är godkänd av Läkemedelsverket och Etikprövningsmyndigheten.
