Off label-förskrivning är ett hett ämne, såväl inom EU som i Sverige. En rapport i ämnet som EU-kommissionen arbetar med är två år försenad, men förväntas bli klar till årsskiftet.
Och här hemma har TLV stött på motstånd när man vill sätta på pränt det myndigheten redan säger sig ha som praxis; att ibland använda läkemedel som saknar marknadsföringsgodkännande för indikationen som jämförelse vid subventionsbeslut. Det kan vara aktuellt om det inte godkända läkemedlet har en ”ej obetydlig” användning och överensstämmer med vetenskap och beprövad erfarenhet.
Till exempel använde myndigheten läkemedel godkända för pulmonell arteriell hypertension när man skulle utreda eventuell subvention för Adempas, godkänt för kronisk tromboembolisk pulmonär hypertension. Att använda off label-behandlingar som jämförelse välkomnas av de flesta landsting medan läkemedelsföretagen är på krigsstigen.
Branschföreningen Lif menar att det är mycket långtgående som allmänna råd. Apotekarsocieteten tycker ett sådant förfarande är problematiskt liksom även Folkhälsomyndigheten som anser att eftersom jämförelser med off label-preparat enbart används i undantagsfall bör skrivningen inte ingå i några allmänna råd. Tanken från TLVs sida är att de nya råden ska börja gälla från 1 december i år.
Den senaste diskussionen i Sverige om off label-användning har gällt lymfomläkemedlet Mabthera som blivit mycket vanligt vid ms trots att det inte är godkänt för behandling av den sjukdomen. Företaget Biogen som har flera godkända ms-läkemedel anmälde förskrivningen till IVO, Inspektionen för vård och omsorg, men fick inte någon uppbackning från det hållet. Däremot fick man det från Socialstyrelsens generaldirektör Olivia Wigzell som tvingade expertgruppen som arbetar med nya riktlinjer till ms-vården att stryka rekommendationen om Mabthera.
I fallet Mabthera hade Socialstyrelsen och Läkemedelsverket hamnat på kollisionskurs om läkemedlet kommit med som en rekommenderad läkemedelsbehandling. Strykningen kanske kan ses som ett resultat av den arbetsgrupp som de två myndigheterna har för att hitta arbetssätt som möjliggör ett samstämmigt budskap när det handlar om läkemedelsbehandlingar.
– Vår utgångspunkt är att man ska använda godkända läkemedel. Då har läkemedlet gått igenom en nytta-riskbedömning och är också inne i en uppföljnings- och säkerhetsprocess, säger Eva Arlander på Läkemedelsverket. I vissa situationer, om det till exempel inte finns ett godkänt läkemedel eller om det godkända har säkerhetsproblem kan det finnas skäl att diskutera off label-användning, tillägger hon.
Men när det handlar om användningen av Avastin, som inte är godkänd för behandling av ögonsjukdomen AMD, i stället för den godkända men dyrare Lucentis eller att använda Mabthera i stället för godkända ms-behandlingar då säger Läkemedelsverket nej av de angivna skälen. Och från Läkemedelsverkets sida har man inte några kostnadsaspekter på vilka läkemedel som ska rekommenderas.
Att ett företag, trots den stora användningen, inte är intresserat av att ansöka om godkännande för en viss indikation är helt företagets beslut. Roche som utvecklat Mabthera, rituximab, tycks till exempel inte intresserat av att få indikationen ms godkänd, utan har istället ansökt om godkännande för en snarlik antikropp, ocrelizumab, för behandling av ms.
– Då är det företagens intressen som styr, något som vi på Läkemedelsverket inte har att göra med. Så fungerar systemet här liksom i andra länder. Vi gör bedömningar utifrån de ansökningar vi får in, säger Eva Arlander.
Behandlingen med den nya antikroppen kommer förstås att bli betydligt dyrare. Frågan är om den också kommer att anses kostnadseffektiv och om TLV i sin utvärdering kommer att jämföra med rituximab.
För vården kan det vara svårsmält att använda en läkemedelsbehandling som professionen inte anser vara bättre utan dyrare och där det kanske också, som i fallet med Avastin och Lucentis finns gott om vetenskapliga studier som stödjer off label-användningen. Läkemedelsverkets förslag sådana gånger är att vården inom ramen för en egen klinisk prövning använder den inte godkända behandlingen.
– Ibland kan det kanske finnas pengar inom vården till sådana studier. Då skulle man också få en tydlig och dokumenterad uppföljning, säger Eva Arlander.
Off label-diskussionen inom EU-kommissionen handlar om att först komma överens om det finns ett behov av att koordinera användningen på EU-nivå och om man i så fall ska ta fram riktlinjer för det.
Det som drog igång diskussionen inom EU är off label-användningen av cancerläkemedlet Avastin vid ögonsjukdomen våt makuladegeneration, AMD. Medan till exempel svenska Läkemedelsverket i princip avrått från sådan användning har Italien och Frankrike lagstiftning och riktlinjer som uppmuntrar till off label-förskrivningen.
EFPIA, den europeiska branschorganisationen för läkemedelsföretag hävdar att det agerandet underminerar regelverket för läkemedel.
