Den nya behandlingen kombinerar två substanser som verkar genom att återställa funktionen i det muterade CFTR-proteinet. Tidigare terapier har bara behandlat symtomen på sjukdomen. Tillståndsansökan gäller för patienter som är över tolv år.
Behandlingen är verksam för den vanligaste formen av sjukdomen där patienterna har två muterade kopior av F508del-genen. De två substanserna lumakaftor och ivakaftor gav i en fas III-studie en relativ förbättring av lungkapaciteten på mellan 4,3 till 6,7 procent. Utan behandling tappar patienter med den dubbla mutationen i snitt 2 procent av lungkapaciteten om året.
I USA har lumakaftor- och ivakaftor-kombinationen fått ”breakthrough therapy designation” vilket kan korta handläggningstiden från tolv till åtta månader och även i Europa kommer processen skyndas på.
