Det amerikanska läkemedelsföretaget Biogen presenterar nya data om läkemedelskandidaten tofersen mot den dödliga nervsjukdomen ALS, amytrofisk lateral skleros. De nya resultaten kommer från både en fas III-studie och en förlängningsstudie. De ger en positivare bild av behandlingens effekt än fas III-studien ensam gjorde. Resultaten har publicerats i New England journal of medicine.
Tofersen mot ärftlig sjukdomsform
Tofersen är en så kallad antisens-oligonukleotid som patienten får genom injektioner in i ryggmärgskanalen en gång i månaden. Substansen är designad för att dämpa produktionen av proteinet Sod1. Detta protein kan ackumuleras i giftiga mängder hos de cirka två procent av ALS-patienterna som har en viss genmutation. Målet med utvecklingen av tofersen är att få fram en behandling som kan bromsa sjukdomsutvecklingen hos denna mindre undergrupp av ALS-patienter.
Som Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat nådde dock tofersen inte de uppsatta målen, de primära utfallsmåtten, i en fas III-studie av 108 patienter. Under 28 veckors behandling gav läkemedelskandidaten en alltför liten förbättring av funktionsstatus jämfört med placebo för att det skulle bedömas som kliniskt meningsfullt.
Studien förlängdes
Men Biogen framhöll ändå att resultaten för vissa sekundära utfallsmått tydde på att läkemedlet trots allt hade en gynnsam effekt. Studierna fortsatte därför med en öppen förlängningsstudie. Där fick de som fått läkemedlet från början fortsätta med det och även den tidigare placebogruppen fick börja med tofersen.
Forskarna gjorde nya analyser ett år efter starten av fas III-studien. Dessa visade att de som fått tofersen från början och behandlats ungefär sex månader längre hade bättre bevarad funktion än de som fått behandlingen kortare tid. Längre tofersenbehandling kunde kopplas till bättre muskelstyrka och -kontroll och bättre andningsförmåga.
FDA-beslut om några månader
Biverkningarna var till största delen milda till måttliga. Det handlade om bland annat huvud- och ryggvärk. Men det förekom även allvarliga neurologiska biverkningar som ryggmärgsinflammation och svullnader på synnerven.
Biogen har ansökt hos den amerikanska läkemedelsmyndiheten FDA om godkännande av tofersen som behandling av ärftlig ALS. Beslut väntas i januari 2023.
