Den treåring som nu drabbats hade framgångsrikt botats från X-scid, en dödlig immunbristsjukdom (Se LMV 12/02). Han var den femte av elva patienter, varav tio har botats av behandlingen. Den franska studien, utförd vid ett barnsjukhus i Paris, hyllades till en början som genterapins första stora succé. Barnen som drabbas av sjukdomen kallas för bubbelbarn, eftersom de tidigare endast kunde överleva avskilda från omvärldens bakterier och virus.
I oktober förra året rapporterades att ett av barnen i studien hade drabbats av leukemi. Eftersom ett par fall av barncancer fanns i släkten var det osäkert vilket samband som fanns med behandlingen. Nu visar det sig att hos båda de drabbade barnen har vektorn, det konstgjorda virus som använts för att föra in en frisk gen i blodstamcellerna, satt sig intill en gen som är känd sedan tidigare för att ha ett samband med leukemi. Exakt hur detta lett till cancer är dock inte klart.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA väljer att tills vidare stoppa alla kliniska studier där retrovirus används för att förändra blodstamceller. Andra, liknande studier har dock inte visat några motsvarande risker. Myndigheten påminner också om att man vid riskbedömningen måste ta hänsyn till hur allvarlig sjukdomen är. Barn med X-scid som saknar en lämplig benmärgsdonator dör normalt före ett års ålder.
Europeiska sällskapet för genterapi, ESGT, efterlyser fler prekliniska studier av säkrare vektorer. Samtidigt påpekar man att inget kan ersätta kliniska studier.
