Läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderar att EU återkallar godkännandet av läkemedlet Adakveo (krizanlizumab). Läkemedlet blev godkänt för knappt tre år sedan för att förebygga smärtsamma episoder med igentäppta blodkärl hos personer från 16 års ålder med det ovanliga tillståndet sickelcellsjukdom.
Men fortsatt forskning efter det villkorade godkännandet bekräftade inte tidigare data om klinisk effekt. I den nya fas III-studien såg forskarna ingen klinisk effekt alls av behandlingen och EMA menar därför att fördelarna med Adakveo inte uppväger riskerna.
Svår ärftlig sjukdom
Sickelcellsjukdom (sickelcellanemi) är en ärftlig sjukdom som förändrar blodets hemoglobin. De röda blodkropparna blir stelare och ändrar form. De går från den normala runda formen till att bli formade som skäror (sickles på engelska).
Förändringarna gör att de kan klumpa ihop sig och blockera blodflödet i blodkärl. Detta kan orsaka smärtsamma sjukdomskriser. Dessa kan bland annat påverka bröstet och magen, men även andra delar av kroppen.
Upprepade sådana kriser kan också leda till permanenta skador på grund av syrebrist.
Tidigare förekom sjukdomen knappt alls i vårt land. Men migration från områden där den är vanlig har gjort att antalet patienter med sickelcellsjukdom har ökat i Sverige på senare år.
Såg lovande ut för Adakveo
När Adakveo fick sitt godkännande av EU i slutet av 2020 var beslutet baserat på en studie där behandlingen minskade patienters sjukdomskriser med 45 procent, jämfört med placebo. Läkemedlet hade då redan fått godkännande i USA på samma data.
Det årliga antalet smärtsamma sjukdomskriser var i median 1,63 bland de studiedeltagare som fick behandlingen. I placebogruppen var siffran 2,98. Antalet årliga sjukhusdagar minskade också något med Adakveo.
I Sverige gav NT-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier, klartecken för Adakveo 2022. Detta sedan ett sekretessbelagt avtal med tillverkaren Novartis minskat kostnaden för behandlingen för regionerna.
Höll inte vad det lovade
Ett villkor för EU-godkännandet var att företaget skulle fortsätta att följa upp läkemedlets nytta och säkerhet och rapportera in dessa data. Denna uppföljning gjorde man inom fas III-studien STAND.
När preliminära data från denna blev klara i början av 2023 kom det som en kalldusch för dem som hoppats att behandlingen kunde hjälpa patienter med sickelcellsjukdom. Forskarna såg ingen statistiskt signifikant skillnad i antalet sjukdomskriser mellan behandlingsgrupp och placebogrupp.
Efter att EMA:s expertkommitté CHMP granskat de nya data rekommenderar myndigheten nu därför att EU ska återkalla godkännandet. Det slutliga beslutet fattas av EU-kommissionen som normalt följer EMA:s rekommendation.