När det första immunokologiska läkemedlet Yervoy (ipilimumab) godkändes för behandling av melanom för fem år sedan var det det första i sitt slag. Även om den inte kan beskrivas som någon mirakelkur visade den en klar effekt på överlevnad hos patienterna.
Inom melanomområdet har därefter godkänts ytterligare immunonkologiska läkemedel i form PD1-hämmarna Opdivo (nivolumab) och Keytruda (pembrolizumab), som ytterligare har förlängt överlevnaden och även svarsfrekvensen hos patienter. Dessa läkemedel har efter hand godkänts för ytterligare indikationer som lungcancer och njurcellscancer.
– Det är en spännande tid att vara onkolog i, sade Peter Nygren, professor vid onkologiska kliniken vid Akademiska sjukhuset i Uppsala, vid en konferens på Kungliga ingenjörsvetenskapsakademin, IVA i går måndag, där de nya immunonkologiska cancerläkemedlen diskuterades.
Han menade att de immunonkologiska läkemedlen har en slående effekt men att de fortfarande befinner sig tidigt i utvecklingen och att det finns mycket att lära.
– Bland annat har de en annorlunda biverkansprofil med autoimmuna biverkningar jämfört med traditionella cancerläkemedel. En annan fråga är om sjukvården klarar av komplexiteten med fler behandlingslinjer och ökade krav och molekylärbiologiska analyser.
Per Nygren tog även upp priset som en stor utmaning. De nya immunonkologiska läkemedlen kostar mellan 30 000 och 70 000 kronor per patient och månad och med klinikernas redan ansträngda läkemedelsbudgetar frågade han sig vad som ska prioriteras bort för att bereda plats för de nya behandlingarna.
Kostnaden för cancerläkemedel har som alla vet ökat kraftigt de senaste 20 åren. I EU som helhet var kostnaden 1 miljard euro år 1995, cirka 9 miljarder euro år 2005 och nästan 20 miljarder euro år 2015, enligt siffror som Bengt Jönsson, professor vid Handelshögskolan i Stockholm, visade. Tillsammans med kollegor har han tagit fram en rapport om nya betalningsmodeller för de nya cancerläkemedlen. Under konferensen konstaterade Bengt Jönsson att detta är dyra läkemedel som ska betalas av det offentliga, men att det finns moraliska, politiska och ekonomiska frågor som man måste ta hänsyn till.
– Vi måste ställa ekonomisk vinst mot sjuka människors behov, fråga oss om vi ska ha en utökad priskontroll och även om ersättningsmodellen med värdebaserad prissättning är den rätta, sade han.
Att ha ett enhetligt pris i hela EU är enligt Bengt Jönsson inte aktuellt eftersom det skulle leda till för höga priser i länder med svag ekonomi och för låga priser länder med god ekonomi. Dessutom varierar värdet mellan olika indikationer vilket blir extra problematiskt vid kombinationsbehandlingar. Det hela kompliceras ytterligare av att värdet på läkemedlet inte är känt när det godkänns och priset ska bestämmas. Men för att göra dessa läkemedel tillgängliga för fler patienter krävs ändå någon form av åtgärd, enligt Bengt Jönsson.
– Lösningen är att sänka priset på dem eller att hitta nya samarbetsmodeller mellan företagen och sjukvården.
Pris och tillgänglighet fortsatte att diskuteras under den avslutande paneldebatten som modererades av Björn Odlander från investmentbolaget Helthcap. En fråga från publiken rörde varför immunterapi, som visat så god effekt i melanomsjukdom, fortfarande används relativt begränsat i Sverige och dessutom olika över landet.
– Terapierna finns och patienterna har nytta av dem. Ju fler som använder dem snabbare desto mer information får vi tillbaka om läkemedlen. Därför är det ett samhällsekonomiskt slöseri att inte använda dem och det borde finnas en vinna-vinna situation för industrin och sjukvården. Det handlar om att få snabb kunskap om värdet för patienterna, sade Bengt Jönsson.
Frågan ställdes också om svenska onkologer är för dåliga på att använda de nya läkemedlen och där höll Per Nygren delvis med.
– Min bedömning är att ju längre norrut från ekvatorn vi kommer desto mindre förändringsbenägna är vi inom professionen, men det förvånar mig att upptaget av de nya behandlingsformerna inte är större ställt till effekten. Vid en uppenbar läkemedelsnytta borde de immunonkologiska läkemedlen tas upp i lika hög utsträckning som andra läkemedel.
Medverkade på konferensen gjorde också Tomas Salmonsson, ordförande för EMAs vetenskapliga kommitté CHMP och Bertil Jonsson, ordförande för CHMPs onkologiska arbetsgrupp. Bertil Jonsson ansåg att det är ”mycket besvärande” om onkologerna håller tillbaka användningen av de nya läkemedlen för att sjukvården fokuserar på att spara pengar i stället för att använda läkemedel på bästa sätt.
Samtliga i panelen var dock överens om att snabbare godkännanden sannolikt inte tillför något väsentligt i tillgängligheten för läkemedlen.
– De stora vinsterna ligger inte i någon månads snabbare godkännande utan i parallella godkännanden. Det innebär att det utvecklande företaget tidigt möter och diskuterar med både betalande och godkännande myndigheter för att veta vilka krav som ställs på dem. Det samarbetet är vi än så länge bara i början på, sade Tomas Salmonsson.
Diskussionen avslutades med frågan om vissa typer av läkemedel, som likt de nya immunonkologiska cancerläkemedlen visat effekt på specifika mutationer, i framtiden skulle kunna godkännas enbart baserat på säkerhet och att bolagen därefter skulle få betalt om de dessutom visade effekt.
– I viss mån är vi redan där med PCSK9-hämmarna för blodfettssänkning. De är godkända med en bred risk/nytta-profil men betalningsviljan finns bara i den subgrupp där traditionella statiner inte fungerar. Det här gör att vår roll som godkännande myndighet förändras från att enbart godkänna läkemedel till att även bistå med värdering av effekten. Sedan får andra fatta beslut om hur man ska använda värderingen, sade Tomas Salmonsson.
