ATMP står för Advanced therapy medicinal product och handlar om cell- och genterapier samt modifierade vävnadstekniska produkter. För sex år sedan startades projektet Swelife ATMP inom ramen för Vinnovaprogrammet Swelife. Syftet med ATMP-projektet var att förse svensk vård, akademi och industri med den kompetens som behövs för att lyckas internationellt med nya avancerade terapier.
Nu är projektet på väg att avslutas och därför publicerades nyligen en rapport med fokus på affärsmodeller och hälsoekonomi kring ATMP. Rapporten ska guida utvecklare och bana väg för att nya behandlingar blir ekonomiskt livskraftiga och når hela vägen till patient. Det är projektledaren Anna Ridderstad Wollberg vid forskningsinstitutet Rise som har lett arbetet med rapporten.
– Det är viktigt att förstå att man måste ha sikte längre bort än bara kliniska prövningar, säger hon i en intervju på Swelifes webbplats.
– Egentligen är inte det så stor skillnad mellan att utveckla ATMP som att utveckla vanliga läkemedel. Kunskap om läkemedelsutveckling behöver appliceras in i cell- och genterapiområdet. Man måste generera evidens som styrker värdet av den slutliga produkten längs hela resan, så att man inte kommer för långt utan att ha samlat relevanta data.
ATMP möter hinder
Som Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat utvecklas området ATMP nu snabbt och allt fler avancerade terapier når fram till godkännande hos läkemedelsmyndigheterna.
Men efter godkännande återstår flera steg för att ATMP ska nå patienter. Relevanta myndigheter ska besluta om den nya terapin ska subventioneras av samhället, i vårt land är det Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, som tar ställning till om den ska ingå i läkemedelsförmånen. Och vården behöver bestämma sig för om de ska införa den nya behandlingen, exempelvis via nationella rekommendationer.
I dessa steg stöter ATMP ofta på det som ur utvecklarnas perspektiv är hinder.
Ett aktuellt exempel är Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), den första genterapin mot mot den svåra och ärftliga sjukdomen spinal muskelatrofi hos små barn, som fick godkännande av EU-kommissionen i fjol.
Zolgensma illustrerar det för närvarande kanske största problemet med ATMP – högt pris i kombination med ett evidensläge som vid godkännande fortfarande är osäkrare än för många konventionella läkemedel. Detta gör det ofta svårare för nya ATMP att komma vidare från godkännande ut på marknaden och nå patienter. (I Sverige finns till exempel ännu inget slutligt beslut om att börja använda Zolgensma eller ej utan vården rekommenderas att avvakta.)
Behöver hantera osäkerhet
ATMP är vanligen betydligt dyrare än konventionella läkemedel, ges ofta på andra sätt än dessa (en eller ett fåtal behandlingar) och har i många fall potentiellt en bättre effekt. I bästa fall kan vissa genterapier till exempel hos några patienter bota tidigare obotliga ärftliga, mycket svåra sjukdomar.
Men studierna bakom ATMP mot sällsynta tillstånd har mycket färre försökspersoner än konventionella läkemedelsprövningar och uppföljningstiden än så länge ofta kort. Det skapar problem för samhället att kunna värdera om de nya behandlingarna är värda priset. Rapporten framhåller att hälsoekonomisk utvärdering av ATMP i grunden inte är annorlunda än utvärdering av annan ny teknologi som är tänkt att införas i vården. Men att ATMP samtidigt kan ”medföra behov att hantera ökad osäkerhet i relation till jämförelsealternativ och långtidseffekter”.
Färdplan ska vägleda
Anna Ridderstad Wollberg och hennes medförfattare hoppas att rapporten ska ge vägledning till bland andra små bioteknikföretag om hur de ska kunna möta samhällets efterfrågan på evidens för värdet av nya ATMP.
Delar av rapporten liknar närmast en lärobok om hur utvärdering och införande av nya terapier är organiserat i Sverige. Läsaren får inblickar i allt ifrån lagstiftning och metoder till vilken myndighet som gör vad. Liknande genomgångar görs för flera andra länders marknader. Ett huvudbudskap är att utvecklare av ATMP under hela resan behöver ha goda insikter i hur hälsoekonomiska bedömningar och vårdens prioriteringar går till.
Ett avsnitt ägnas också det omdiskuterade problemet med att hitta betalningsmodeller som är anpassade till ATMP:s speciella egenskaper. Resultatbaserade och icke resultatbaserade modeller för att sätta pris på dessa produkter diskuteras. Rapporten visar också på exempel från andra länder som prövar olika modeller.
I innehållet ingår också en så kallad färdplan som beskriver stegen från forskning till patient på en övergripande nivå. Färdplanen visar i vilka delar utvecklarna behöver ha den hälsoekonomiska aspekten i åtanke och på vilket sätt.
Större delen av projektet Swelife ATMP avslutas nu, men ett delarbete fortsätter under våren 2021. Det handlar om en arbetsgrupp som ska utarbeta nationellt gångbara modeller för subventionering och betalning av ATMP, med Skelleftesjukan som ett skarpt exempel. Denna grupp kommer även att arbeta vidare med dialog med olika intressenter och publicera ett ”white paper” med ytterligare resultat och slutsatser.
