De läkemedel som får marknadsgodkännande har alla genomgått kliniska prövningar och visat en positiv balans mellan nytta och risk. Men även om effekten i studiepopulationen varit god är det svårt att bedöma läkemedlets effekt i en större och mer heterogen grupp som den allmänna befolkningen utgör. Och för läkemedel som fått så kallat stegvist godkännande, där resultat från den kliniska användningen blir en del i det slutgiltiga godkännandet, saknas ofta data om effekt jämfört med behandlingsalternativet.
Nu ska Tandvårds och läkemedelsförmånsverket, TLV, inleda ett antal pilotprojekt där man ska utvärdera olika statistiska metoder för att bättre än i dag kunna förutsäga hur resultat från kliniska studier kan översättas till verkligheten.
– Det är mycket som är osäkert när ett läkemedel lanseras. I en klinisk prövning kan man ha selekterade patientpopulationer, men i en klinisk verklighet har man en helt annan sammansättning. Åldersspannet kan vara större, många av patienterna kan ha olika typer av samsjuklighet, liksom olika kroppssammansättning. Det betyder att effekten från den kliniska prövningen sannolikt skiljer sig åt från den i klinisk vardag, säger Douglas Lundin, chefsekonom på TLV.
I pilotprojektet ska TLV testa den statistiska metod som Statens beredning för medicinsk och social utvärdering, SBU, identifierat som lämplig för att förutsäga effekten från en klinisk prövning. Den aktuella metoden har SBU kommit fram till efter en litteraturgenomgång.
Pilotprojektet görs utifrån ett regeringsuppdrag. TLV har fler regeringsuppdrag vad gäller uppföljning och kommer också att göra pilotstudier inom ramen för ett EU-samarbete. Ett av syftena är enligt Douglas Lundin att etablera en metod som går att lita på för att studera klinisk effekt i vardagen.
– Resultatet blir förhoppningsvis en konsensus om vilka metoder som kan användas. Vi kommer att titta på specifika läkemedel men vilka är inte klart ännu, säger Douglas Lundin.
En bättre uppskattning av olika läkemedels effekt kan bland annat användas för ekonomisk värdering. De som betalar för läkemedel vill helt enkelt veta att priset är rimligt i relation till effekten.
– Det ger kunskap om effekt i klinisk vardag. Man får också bättre kunskap om ett nytt läkemedel är bättre än ett gammalt och bättre indikationer om vilka patientgrupper läkemedlet ska subventioneras för, säger Douglas Lundin.
Förutom att uppskatta effekten i en heterogen patientpopulation finns enligt Douglas Lundin även andra tillfällen när en noggrannare förutsägelse är viktig.
– I många fall kan man inte göra kliniska prövningar av etiska skäl. Det vore till exempel oetiskt att inte ge vissa nya cancerläkemedel till alla patienter. En annan utmaning är läkemedel som godkänns med så kallat stegvist godkännande, där alla data inte finns på plats vid ett första godkännande, säger Douglas Lundin.
Pilotprojektet där den metod SBU rekommenderade kommer att starta så snart som möjligt och resultatet ska redovisas senast den 31 december 2018.
Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läs mer
Mycket bra projekt precis vad som behövs. Nackdelen med att TLV utvärderar vid registreringen är just att kunskaperna är lite bristfälliga då. Ni kanske också kunde öppna för att de som får avslag får ansöka igen efter 5 år, när risk-nytta aspekterna är bättre belysta via fler studier, biverkningsrapporter och klinisk erfarenhet.