Studien är banbrytande om den lyckas. Den utförs vid Akademiska sjukhuset och Uppsala universitet.
– Det handlar om en potentiellt botande cellterapi som nu för första gången någonsin prövas på patienter, säger Per-Ola Carlsson, överläkare och professor i diabetessjukdomar i ett pressmeddelande från Akademiska sjukhuset.
Hoppas cellterapi mot diabetes typ 1 botar
Forskare arbetar intensivt för att ta fram en botande cellterapi mot diabetes typ 1. Finska och svenska forskare gör framsteg med att få fram nya friska insulinproducerande celler, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat.
Nu erbjuds patienter med diabetes typ 1 transplantation med genmodifierade insulinproducerande celler.
Forskningen görs inom ramen för centrumet för avancerade läkemedelsterapier, ATMP, på Akademiska sjukhuset. Det är ett samarbete mellan sjukvården och universitet.
Centrumet är nytt och invigdes i september 2023, vilket Läkemedelsvärlden berättat.
Får ofta biverkningar av dagens metod
Redan i dag behandlar läkarna vissa patienter med mycket svår diabetes typ 1 med transplantation av celler från Langerhanska öar.
Akademiska sjukhuset inför celltransplantationer 2001. Ungefär 60 diabetespatienter är behandlade hittills.
Med dagens metod tar patienterna immundämpande läkemedel resten av livet. Det ger ofta biverkningar.
Alla patienter är heller inte lämpade för dagens metod, poängterar Per-Ola Carlsson i pressmeddelandet.
Slipper immundämpande läkemedel
Forskarna hoppas att nya cellterapi mot diabetes typ 1 gör så att patienterna slipper ta immundämpande läkemedel.
Med den nya metoden använder läkarna, precis som tidigare, insulinproducerande cellerna från bukspottkörteln hos avlidna donatorer.
Cellerna som forskarna transplanterar i den nya studien är genmodifierade så att immunförsvaret inte ska upptäcka dem.
Undviker avstötning med genmodifiering
– Det nya är att tre genomiska förändringar görs i cellerna innan de ges till patienterna för att undvika avstötning, att cellerna så att säga görs hypoimmuna vilket innebär att patienterna har en möjlighet att slippa immundämpande behandling, säger Per-Ola Carlsson i pressmeddelandet.
– Redan efter två till fyra veckor kan vi avgöra om cellerna överlevt och inte stötts bort, förklarar han.
Transplanterar celler i underarmen
Två patienter med svår diabetes typ 1 deltar i den kliniska studien av den nya behandlingen.
De två försökspersonerna är i åldrarna 30-45 år. Trots att patienterna får gängse behandling mot sin diabetes har de förhöjda blodsockervärden.
De nya insulinproducerande cellerna transplanteras till underarmen.
Forskarna följer hur det går för patienterna som behandlats i ett år. De planerar även en ännu längre uppföljning.
Undersöker egen insulinproduktion
Studien är en så kallad “First-in-human safety study“. Syftet är bland annat att undersöka säkerheten.
I den nya studien studerar forskarna också om de insulinproducerande cellerna slipper attackeras av immunförsvaret, om cellerna överlever och patienternas blodsockervärden stabiliseras.
Målet är att patienterna får tillbaka sin egen insulinproduktion. Om studien lyckas innebär det att kan behandlingen kan bota typ 1 diabetes.
– Förhoppningen på sikt är att alla patienter med typ 1-diabetes ska kunna botas från sjukdomen genom att ersätta deras förstörda insulinproducerande celler med nya, säger professor Per-Ola Carlsson.
