Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkänner en ny behandling mot den dödliga nervsjukdomen ALS. Det handlar om Amylyx pharmaceuticals läkemedel Relyvrio, som har varit omdiskuterat på grund av tvivel kring dess effekt.
Ingen botande behandling mot ALS
ALS, amyotrofisk lateral skleros, är en nervsjukdom som drabbar mellan 220 och 250 personer i Sverige varje år. Sjukdomen gör att de nerver som kontrollerar musklerna bryts ner och dör. Detta leder till att personen förlorar kontrollen av sina muskler och efter en tid blir förlamad, för att sedan avlida. I genomsnitt överlever patienterna bara mellan två och fem år efter diagnos. Det finns dock en mycket stor variation mellan enskilda patienter och vissa personer kan leva betydligt längre.
Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd sjukdomsmodifierande behandling. Det är läkemedlet Rilutek (riluzol) som ökar livslängden något, men också har en hel del biverkningar.
Detta läkemedel är även godkänt i USA som också har ytterligare en behandling mot sjukdomen; Radicava (edaravone).
Det nu aktuella läkemedlet Relyvrio blir därmed den tredje ALS-behandlingen att godkännas i landet. Läkemedlet är en oral kombinationsterapi som består av natriumfenylbutyrat och tauroursodeoxikolsyra. Behandlingen ska kunna skydda nervceller hos ALS-patienter från fortsatt nedbrytning.
Behandlingen fick i juni också ett villkorligt godkännande i Kanada, där under namnet Albrioza. En ansökan om godkännande har även lämnats in till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.
Studie visade längre överlevnad
Godkännandet bygger på en 24 veckor lång placebokontrollerad fas II-studie. I studien ingick 137 vuxna patienter som slumpmässigt fick antingen Relyvrio eller placebo. De patienter som fick läkemedlet upplevde att den dagliga funktionen minskade i en långsammare takt jämfört med vad de som fick placebo upplevde. I en långtidsanalys såg forskarna också en längre total överlevnad bland patienter som fick läkemedlet.
De vanligaste biverkningarna var diarré, buksmärtor, illamående och övre luftvägsinfektion.
Amylyx pharmaceuticals genomför just nu en större, längre fas III-studie för att bekräfta fördelarna med läkemedlet. Denna förväntas vara klar i slutet av 2023 eller i början av 2024.
Diskussion om Relyvrio
Tidigare i år sa FDA nej till att godkänna Relyvrio. Anledningen var det fanns tvivel kring effektiviteten av läkemedlet. Myndigheten ansåg att det skulle vara bättre att invänta resultatet från företagets pågående, större studie. Beslutet väckte dock starka reaktioner bland ALS-patienter. De hävdade att det vore bättre för patienter med begränsad livslängd att få prova ett nytt läkemedel som verkar vara säkert, även om det längre fram skulle visa sig vara ineffektivt.
Motreaktionerna ledde till att FDA tog det mycket ovanliga beslutet att kalla till ett nytt möte för att ompröva beslutet. Och denna gång gick omröstningen åt andra hållet. FDA vidhåller dock att det finns ”en viss grad av kvarvarande osäkerhet om bevisen på effektivitet.”
Caroline Ingre är specialistläkare och ansvarig för ALS-verksamheten på Karolinska universitetssjukhuset, samt gruppledare för ALS-forskningen på institutionen för klinisk neurovetenskap vid Karolinska institutet. Enligt henne är godkännandet en viktig signal till både patienter och läkemedelsföretag för att visa att forskningen går framåt. Hon anser dock att det är ett problem att FDA godkänner läkemedlet baserat på resultat från en studie som ännu bara nått till fas II.
– På ett sätt är det väldigt viktigt att visa världen att det finns ett nytt läkemedel och att patienterna känner att de är uppmärksammade. Det verkar ju som att läkemedlet både förbättrar den motoriska förmågan, och ökar överlevnaden.
– Samtidigt är det bara resultat från fas II och vi vet faktiskt inte vad som kommer att hända i fas III. Man behöver data som sträcker sig över 12 månader för att visa att det faktiskt stämmer. Det finns därför en oro att patienter ska vänja sig vid att ta läkemedlet och att det sen visar sig att det inte har någon effekt.
