NT-rådet rekommenderar att regionerna använder läkemedlet Qarziba (dinutuximab beta) som första linjens behandling hos patienter från ett års ålder och uppåt med högrisktyp av tumören neuroblastom. Dessutom rekommenderar NT-rådet att cancervården ger läkemedlet även till patienter med neuroblastom som gett återfall eller är svårbehandlat, oavsett om tumören är av högrisktyp eller ej.
Denna rekommendation kommer sedan Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, bedömt att behandling med Qarziba är kostnadseffektiv, trots att det finns en stor osäkerhet i den hälsoekonomiska analysen. TLV framhåller i denna bedömning att data visar att läkemedlet som första linjens behandling förlänger överlevnaden för barn med högriskbeuroblastom. Hos vissa patienter som annars skulle ha en mycket dålig prognos går sjukdomen även helt tillbaka.
Kostnaden per vunnet, kvalitetsjusterat levnadsår beräknas till omkring 900 000 kronor.
Näst vanligaste barntumören
Neuroblastom är en solid tumör som kan uppstå var som helst i det sympatiska nervsystemet. Ställen i kroppen som ofta drabbas är binjuremärgen, nacke, bröst och bäcken. Sjukdomen är den vanligaste solida tumörformen utanför hjärnan hos barn och står för omkring 15 procent av alla dödsfall i cancer bland barn under 15 år.
Varje år insjuknar omkring 20 barn i Sverige i neuroblastom. Medianåldern vid insjuknande är 18 månader och det är ovanligt att få sjukdomen efter sjuårsåldern. Tumören kan vara allt ifrån relativt lindrig och lätt att behandla till mycket allvarlig och svårbehandlad. Den senare typen kallas högriskneuroblastom och är kopplad till en femårsöverlevnad på cirka 50 procent.
Qarziba godkändes 2017
Infusionsläkemedlet Qarziba (dinutuximab beta) blev godkänt i EU 2017. Det är en antikropp som är riktad mot cellytstrukturen GD2 (disialogangliosid 2), som det finns onormalt mycket av på neuroblastomceller. Dinutuximab binder till GD2 och gör det lättare för immunförsvaret att upptäcka och attackera tumörcellerna.
