Epidyolex (cannabidiol) i form av oral lösning får inte ingå i högkostnadsskyddet som tilläggsbehandling mot krampanfall vid tuberös skleroskomplexet (TSC) hos patienter från två års ålder. Det beslutet presenterade TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, igår.
Läkemedlet innehåller cannabidiol, som är extrakt från Cannabis sativa. Det är klassat som ett beroendeframkallande läkemedel i Sverige, både enligt Fass och företaget självt.
Myndigheten anser att företaget, GW Pharmaceuticals, inte har visat att kostnaden är rimlig i förhållande till den nytta som läkemedlet ger.
Över 10 000 kronor flaskan
Företaget har ansökt om ett försäljningspris för Epidyolex på 10 248,29 kronor per flaska om 100 ml oral lösning i styrkan 100 mg/ml. Läkemedlet doseras per kilo kroppsvikt och enligt företaget är en genomsnittlig underhållsdos 12 mg/kg per dag.
Tuberös skleros är en medfödd genetisk sjukdom som ger tumörliknande förändringar i hjärnan och i flera andra organ, framför allt i njurar, hjärta, ögon, lungor och hud.
Symtomen, svårighetsgraden och förloppet varierar mycket mellan olika personer med sjukdomen. Ett vanligt neurologiskt symtom är epilepsi. Patientgruppen som är aktuell för behandling med Epidyolex har ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad, konstaterar TLV.
Har inte jämfört läkemedlet med något alls
TLV ifrågasätter studien som ligger till grund för ansökan. Företaget har jämfört patienter som fått standardbehandling plus Epidyloex med patienter som fått standardbehandling men ingen annan tilläggsbehandling.
Företaget har inte utfört den hälsoekonomiska analysen på ett tillräckligt adekvat sätt vad gäller placeboeffekten, enligt TLV. Detta leder sannolikt till en överskattning av den relativa behandlingseffekten över tid.
Myndigheten har erbjudit företaget att komma in med en justerad analys, men kompletteringen är otillräcklig.
Nobben igen för läkemedlet
Samma läkemedel har fått nobben av TLV tidigare. 2020 gällde det behandling av epilepsisjukdomarna Lennox-Gastauts syndrom eller Dravets syndrom, vilket Läkemedelsvärlden rapporterat. Båda syndomen är kroniska, svårbehandlade och debuterar ofta under småbarnsåren.
Syndromen är förknippade med mentala och fysiska handikapp. De drabbade patienterna har ett stort och ofta livslångt vårdbehov och kraftigt förkortad livslängd.
Ansökan gällde då cannabidiol i kombination med klobazam.
Då bedömde TLV att läkemedlet visserligen hade en relevant effekt men att det finns flera osäkerheter kring den långsiktiga behandlingseffekten.
Saknades studier av livskvalitet
Patienterna i företagets långtidsstudier hade fått dubbel dos jämfört med rekommenderade underhållsdos. Det saknades också information om behandlingseffekten efter tre år.
Läkemedlet påverkar livskvaliteten i första hand, inte överlevnaden. Trots detta saknades kliniska studier som utvärderade livskvaliteten, vilket TLV påpekade.
Det saknades också studier om kostnaderna, ansåg TLV, som om medicinen minskar behovet av personlig assistans vid epileptiska anfall.
Myndigheten ansåg också att företaget underskattat kostnaderna då det råder stor osäkerhet om doseringen. TLV konstaterade också att kostnaden överstiger den som TLV tidigare accepterat vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad.
