Expertgruppen NT-rådet vid Sveriges Kommuner och Landsting, SKL, rekommenderar inte landstingen att använda Soliris, eculizumab, mot den sällsynta sjukdomen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom, aHUS.
Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom är en ovanlig och livshotande blodsjukdom. Omkring 45 personer i Sverige har sjukdomen. Nyttan med behandlingen med Soliris bedöms som god vid tidig insättning.
Men trots detta säger alltså NT-rådet nej. Anledningen är det höga priset. Ett års behandling med Soliris beräknas kosta upp till 4,5 miljoner kronor för en vuxen patient. Kostnaden per vunnet QALY uppskattas till mellan 12 till 29 miljoner kronor jämfört med plasmainfusion/plasmautbyte och dialys. Det är 10-30 gånger högre än vad TLV brukar acceptera för en svår sjukdom, skriver NT-rådet i sitt beslut. Bedömningen av kostnadseffektiviteten är låg, eftersom företaget inte lämnat in något underlag för den hälsoekonomiska bedömningen.
NT-rådets förhandlingsgrupp har förhandlat med företaget Alexion för att få till ett avtal om lägre pris eller om riskdelning, men det har inte lett till något erbjudande med en acceptabel prisnivå.
NT-rådets rekommendation har fått kritik av läkare.
Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läs mer
Ett särläkemedel kan liknas vid Orphan status som ger vissa fördelar inom läkemedelsutveckling.
Parallellt borde det finns en fond som kan hjälpa patienterna som är i behov av en orphan drug / särläkemedel vilket skulle betyda att personer som har behov av ett läkemedel som botar en sällsynt sjukdom faktiskt kan få ta del av den behandlingen, fattig som rik.